发现每月注射一次可以显着减少出血后,可以改变血友病患者的生活。
这种名为 fitusiran 的治疗试验发现,它可以止住多达三分之二 (66%) 的 A 型或 B 型血友病患者的出血。
专家表示,预防性治疗可减少住院次数,从而很快改善患者的日常生活。
血友病是一种经常遗传的疾病,它会影响血液的能力凝血,使患者面临大量出血的风险。
它影响了英国约 9,000 人,主要是男性,患者经常接受凝血因子药物治疗,以复制它们丢失的东西,或者在它们流血时使用反应性药物。
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但是预防药物需要定期注射,通常对于 A 型血友病每隔一天一次,对于 B 型血友病每周 2-3 次。
随着时间的推移,对于一些接受凝血治疗的人来说,它们的效果也会降低因子药物在其免疫系统中产生抗体,称为抑制剂。
这使用了一种新型治疗方法,称为小干扰 RNA (siRNA),它通过干扰
Fitusiran 是第一个为血友病开发的 siRNA,它靶向一种减少血液凝固的蛋白质,称为抗凝血酶,以增加凝血能力。
在第一次试验中,接受 fitusiran 注射的 38 名抑制剂参与者中有 25 名 (66%) 在九个月后出血为零,相比之下只有一个接受按需旁路剂的 19 人(5%)。
对没有抑制剂的患者的研究发现 79 人中有 40 人(51%)根据发表在《柳叶刀血液学》杂志上的研究结果,接受每月注射疫苗的人中有 2 人没有流血,而另一组中有 40 人中有 2 人(5%)流血。
然而,研究人员说,血液凝固和肝损伤等潜在副作用需要进一步研究。
教授领导这项研究的南加州说:“数据令人鼓舞,表明它可能是第一个预防性治疗——这意味着它可以用于预防出血,而不是在出血已经发生后进行治疗——对血友病 A 和血友病都有效。 B 型血友病患者有抑制物。
“B 型血友病患者的治疗选择目前仅限于按需治疗,即在出血发生后进行治疗。”
p>该研究的合著者、印度韦洛尔基督教医学院的 Alok Srivastava 教授说:“这种药物每月或什至只给药一次发生频率降低后,治疗负担显着减轻。
'这意味着血友病患者可以通过较少的住院次数来控制自己的病情,这可能会引起担忧和扰乱日常生活。这将改善生活质量。'
什么是血友病?
血友病是一种影响血液凝结能力的罕见病症。它通常是遗传性的,大多数患者都是男性。
通常,当您割伤自己时,血液中称为凝血因子的物质会与血细胞结合称为血小板使血液粘稠。这最终使出血停止。
血友病患者血液中的凝血因子不多。这意味着他们流血的时间比平时长。
有几种不同类型的血友病。以下两种是最常见的:
血友病 A(经典血友病),由凝血因子 VIII 缺乏或减少引起。血友病 B(克里斯tmas 病),由凝血因子 IX 缺乏或减少引起。血友病无法治愈,但治疗通常可以让患有这种疾病的人享受优质生活。
基因工程凝血因子药物用于预防和治疗长时间出血。这些药物以注射剂的形式给药。
根据疾病预防控制中心的数据,大约每 5,000 名新生儿中就有一人患有血友病。目前,美国约有 20,000 人,全世界约有 400,000 人患有这种疾病。
在英国,数据表明有 2,000 名患者患有这种疾病。
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