当 Robin Gordon-Cartier 在 50 岁时首次被诊断出患有多发性硬化症时，她感觉自己“只是在等待死亡”。
她作为竖琴手、全职教师和巡回表演者的忙碌生活因这种疾病而慢慢被侵蚀，因为她每天都忍受着疼痛、疲劳和跛行，而且跛行越来越严重。她完全放弃了表演，因为她无法随身携带她的装备。
最令人不安的是，她的手，这是她复杂乐器的钥匙，会变得麻木并随机刺痛 - 就好像她一直坐在它们上面一样时间过长。
“我正要直接下山，就是这样，”这位现年 64 岁的新泽西人告诉 DailyMail.com。她见到的第一位医生诊断出她患有这种疾病的晚期，这种疾病对现有的治疗方法有抵抗力，影响了大约 100 万美国人。
但在 2019 年，一位新医生让她参加了一项有希望的新疗法的医学试验，该疗法涉及利用她身体自身的细胞来对抗疾病。
Violaine Harris 博士在纽约 Tisch MS 研究中心领导了干细胞研究。她自 2004 年起就在 Tisch 工作，研究多发性硬化症的潜在疗法。
今天，注射五年后（一年内注射六次），她重新获得了足够的力量，能够带着自己的竖琴去音乐会.
她告诉《每日邮报》，她的脚步更加稳定了，这让她有信心再次旅行，这让她能够在婚礼和婚礼上恢复表演。
戈登-卡地亚夫人是 2019 年开始接受新的多发性硬化症治疗方法的 54 名患者之一，该疗法由蒂施多发性硬化症研究中心的科学家发明纽约的这项研究至少从 2014 年就开始了。
这种治疗方法包括向脊柱注射空白恢复细胞，“使负责这项研究的 Tisch 研究副主任 Violaine Harris 博士告诉 DailyMail.com，“这对多发性硬化症患者的生活质量产生了巨大影响”。
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研究表明，多发性硬化症的发作是由压力引起的
多发性硬化症是当免疫系统开始攻击体内细胞时发生的一种病症。大脑和脊髓 - 剪掉使神经绝缘的保护层，称为髓磷脂。
最终，这可能会导致神经崩溃。
随着时间的推移，大脑开始失去组织，神经很难向全身发送信号，这会扰乱身体不同部位的沟通方式。
这会让从走路到上厕所的所有事情变得更加困难。
这种疾病可以侵袭神经系统的许多不同部位，因此症状差异很大，但常见的早期症状包括四肢无力和刺痛、疲劳恶心、情绪变化、头晕或膀胱功能问题。
根据美国国家多发性硬化症协会的数据，多发性硬化症影响了大约 100 万人，是其四倍女性比男性更常见。
人们很少直接死于多发性硬化症，但更常见的是死于该病引起的并发症，例如严重的泌尿道疾病感染（尿路感染）或跌倒。
专家们还不知道是什么原因导致了神经退行性疾病，但遗传因素可能发挥了作用，一个人的环境也可能发挥作用。
哈里斯博士告诉《每日邮报》，如果医生知道多发性硬化症的病因，治疗就会更简单。
目前还没有足够的治疗方法来减轻原发性进行性多发性硬化症患者的痛苦 - 大约有 100,000 到 150,000 名美国人患有这种疾病。
原发性进行性多发性硬化症是疾病的一种形式，人们的疾病会缓慢而稳定地恶化，不间断。对于这种疾病，一旦确诊，症状就不会真正缓解。
'我们在招募[患者]方面没有遇到任何困难。对于这种多发性硬化症，需要任何治疗方法，”哈里斯博士说。
戈登-卡地亚夫人每周在新泽西州的一所表演艺术高中任教，并前往音乐会和演出周末举行婚礼并参加会议。
Harris 博士与 Tisch MSRCNY 主任兼首席研究科学家 Saud A. Sadiq 博士一起。戈登-卡地亚夫人说，当她遇到萨迪克医生时，她的多发性硬化症治疗发生了变化，萨迪克医生让她觉得有一种方法可以对抗这种疾病。
这种潜在的革命性治疗方法是提取骨髓（人体骨骼中产生血细胞的海绵组织），并将复杂的药物混合物应用于该组织以便将其转变为干细胞。
干细胞是您的身体可以用来制造身体正常运作所需的任何不同组织类型的白板细胞，包括心脏中的组织类型、神经、肾脏肌肉等等。
由于干细胞理论上可以转化为体内任何类型的细胞，哈里斯博士和她的同事们推测它们可以用来恢复因以下原因而丧失的神经细胞：
第一次试验于 2014 年至 2016 年进行，表明存在一定的潜力。其中，20名患者的骨髓被提取并转化为干细胞，然后将干细胞注射回体内3次，每次注射之间间隔三个月。
短期内，75% 的患者能够走得更快，报告脑雾更少，并且能够更好地控制膀胱。但在两年的随访中，这些进展趋于平缓，表明这种治疗没有长期效果。
第二阶段试验于 2018 年启动，但最近发表在《干细胞研究与治疗》杂志上。 54 名参与者在一年内接受了六次干细胞注射，每次治疗间隔两个月。
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广告第一年，一半的患者接受了治疗，并且另一半则服用安慰剂。
第二年，两组交换了。
接受治疗后，哈里斯博士说，人们可以更好地控制膀胱，并且可以更快、更轻松地行走。
哈里斯博士说，观看人们并肩行走的视频表明已经取得了“显着”的进步。
他们甚至发现，用干细胞治疗时，人们失去的脑组织更少。
但这并不是治愈方法。
它并没有总体上减少人们的残疾，也没有逆转他们的任何多发性硬化症症状。
尽管人们的行走能力变得更好、更快，但他们仍然必须使用设备才能做到这一点。
在治疗的第一年，戈登-卡地亚夫人确信她服用了安慰剂 - 她感觉没有什么不同。
但是第二年，情况开始好转。她说她感觉精力充沛、更稳定、更擅长四处走动。
现在，开始治疗五年后，她说实验性治疗让她恢复了力量和生活。
然而，Green 博士表示，研究结果并没有让他相信这种疗法能够有效治疗大多数多发性硬化症患者。
他说，将来，如果他们再次进行同样的研究，并包括蒂施中心之外的其他研究人员，并看到类似的结果，那就会更多明确的证据表明治疗是有益的。
目前，这项研究规模很小，因此观察到的差异可能是偶然的，格林博士补充道。
“两个群体之间总会存在差异，这纯属偶然，”他解释道。
但是，他说，患者有可能从科学可能无法发现的治疗中获益，就像脑狗一样，这是很难衡量的。
格林博士说，还存在许多结构性障碍，可能会使干细胞疗法难以更广泛地使用。
如果这种疗法被证明有效，仍需要接受进一步的测试，这意味着该疗法可能需要数年时间才能广泛应用于患者。
研究人员还面临着如何大规模制造个性化干细胞的挑战，尽管这项技术尚不存在。然而，面对挑战，前两项试验结果已经足够令人鼓舞，FDA 正在批准该治疗用于同情使用，这意味着人们在没有其他选择的情况下可以申请使用它。
干细胞疗法在其他领域也取得了可喜的进展。最近，中国的研究人员通过给一名 2 型糖尿病患者注射自己的干细胞来治愈他，这些干细胞是为了产生胰岛素而制造的。
在此之前，小型研究表明干细胞可以帮助治疗勃起功能障碍、肺部疾病，甚至可能导致失明。
戈登-卡地亚夫人非常清楚这种治疗的缺点。她说，采集骨髓很痛苦，注射干细胞的过程也很不舒服。
即使知道这些限制，她说她会毫不犹豫地再次接受治疗：“给我报名。
'我绝对会再做一次，因为我认为我会变得更坚强。我只是感觉更坚强了。我的身体感觉更强壮......我没有那种可怕的多发性硬化症现实，让你感觉虚弱，就像你要跌倒一样。”
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