科学家们开发出一种基因疗法来治疗耐药性儿童癫痫。
局灶性癫痫当大脑区域发育异常时,就会发生皮质发育不良,从而引发频繁的癫痫发作。它可能导致学习困难甚至死亡。虽然切除有缺陷的脑组织的手术可能有效,但也存在永久性脑损伤的风险。
但伦敦大学学院 (UCL) 的研究人员表示,他们已经开发出一种基因改变药物,可以减少癫痫患者的癫痫发作次数,并有可能大幅改善癫痫儿童的生活质量。
'它可以伦敦大学学院 (UCL) 癫痫专家文森特·马格洛瓦尔 (Vincent Magloire) 博士表示:“我们将部署到数千名目前受到癫痫失控严重影响的儿童身上。”英国有癫痫病。癫痫发作是最常见的症状,当大脑细胞之间传递信息的电脉冲受到干扰时,就会发生癫痫发作。
英国约有 600,000 人患有癫痫症。癫痫发作是最常见的症状,当大脑细胞之间传递信息的电脉冲受到干扰时,就会发生癫痫发作
大约三分之一的患者对控制癫痫的传统药物没有反应(资料照片)
在过去的十年中,已经推出了许多有效的药物参加 NHS,这意味着许多患者能够过上相对正常的生活,很少甚至没有癫痫发作。
但大约三分之一的患者没有反应对这些药物。其中包括局灶性皮质发育不良患者,这是儿童耐药性癫痫的最常见原因,影响着约 35,000 名儿童和青少年。
脑细胞应该形成有组织的层,以便电脉冲可以在大脑的各个部分之间顺利传播。然而,在患有局灶性皮质发育不良的患者中,这些层(通常位于负责计划和决策的额叶)会变得混乱,扰乱信号并导致癫痫发作。
通过分析小鼠,研究人员发现,增加大脑中钾的水平(体内发现的一种有助于调节细胞的天然化学物质)可以降低癫痫发作率。
这是因为钾似乎会降低脑细胞的活性,从而限制电脉冲失火的风险。与未接受治疗的小鼠相比,接受一次性注射的小鼠癫痫发作平均减少了 87%。
Dimitri Kullmann 教授,一位神经学家,伦敦大学学院表示,人体临床试验计划正在进行中,预计在未来五年内开始。
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