澳洲伦敦大学学院研究人员开发的新型基因改变疫苗为患有耐药性癫痫的儿童带来了希望

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科学家们开发出一种基因疗法来治疗耐药性儿童癫痫。

局灶性癫痫当大脑区域发育异常时,就会发生皮质发育不良,从而引发频繁的癫痫发作。它可能导致学习困难甚至死亡。虽然切除有缺陷的脑组织的手术可能有效,但也存在永久性脑损伤的风险。

但伦敦大学学院 (UCL) 的研究人员表示,他们已经开发出一种基因改变药物,可以减少癫痫患者的癫痫发作次数,并有可能大幅改善癫痫儿童的生活质量。

'它可以伦敦大学学院 (UCL) 癫痫专家文森特·马格洛瓦尔 (Vincent Magloire) 博士表示:“我们将部署到数千名目前受到癫痫失控严重影响的儿童身上。”英国有癫痫病。癫痫发作是最常见的症状,当大脑细胞之间传递信息的电脉冲受到干扰时,就会发生癫痫发作。

英国约有 600,000 人患有癫痫症。癫痫发作是最常见的症状,当大脑细胞之间传递信息的电脉冲受到干扰时,就会发生癫痫发作

英国约有 600,000 人患有癫痫症。癫痫发作是最常见的症状,当大脑细胞之间传递信息的电脉冲受到干扰时,就会发生癫痫发作

大约三分之一的患者对控制癫痫的传统药物没有反应(资料照片)

在过去的十年中,已经推出了许多有效的药物参加 NHS,这意味着许多患者能够过上相对正常的生活,很少甚至没有癫痫发作。

但大约三分之一的患者没有反应对这些药物。其中包括局灶性皮质发育不良患者,这是儿童耐药性癫痫的最常见原因,影响着约 35,000 名儿童和青少年。

脑细胞应该形成有组织的层,以便电脉冲可以在大脑的各个部分之间顺利传播。然而,在患有局灶性皮质发育不良的患者中,这些层(通常位于负责计划和决策的额叶)会变得混乱,扰乱信号并导致癫痫发作。

通过分析小鼠,研究人员发现,增加大脑中钾的水平(体内发现的一种有助于调节细胞的天然化学物质)可以降低癫痫发作率。

这是因为钾似乎会降低脑细胞的活性,从而限制电脉冲失火的风险。与未接受治疗的小鼠相比,接受一次性注射的小鼠癫痫发作平均减少了 87%。

Dimitri Kullmann 教授,一位神经学家,伦敦大学学院表示,人体临床试验计划正在进行中,预计在未来五年内开始。

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