与囊性纤维化作斗争的幼儿的父母今天讲述了他们如何担心他们的孩子将无法获得 NHS 的“神奇”药物，其中一位母亲担心这可能是残酷的“被从她 19 个月大的女儿手中夺走。
Kaftrio 本周被批准用于所有两岁及以上的儿童，为数百个受影响的家庭带来了希望因无法治愈的疾病。
研究表明它可以将患者的预期寿命延长 30 年。
据《每日邮报》了解，NICE 将于 3 月份宣布其最终决定。
劳拉·贝克 (Laura Beck) 与 19 个月大的弗洛伦斯 (Florence) 合影，她正在接受精神面罩理疗，她说“一切都归结为金钱”，这是“荒谬的”，并希望她的孩子能够参加 Kaftrio 课程
如果不推荐 Kaftrio，正如预期的那样，只有已经服用该药的儿童肯定会被允许继续服用。
这使得在 NICE 做出决定之前未满两岁的孩子将被剥夺机会，除非制造商 Vertex Pharmaceuticals 同意向 NICE 出售用品。 NHS 的价格仅为当前标价的一小部分。
囊性纤维化信托基金承认这一消息“对某些家庭来说可能很困难”，并表示：“我们不”不知道到底会发生什么。”
直到本周，药品和保健品监管机构 (MHRA) 才为 Kaftrio 为超过 10 岁的儿童开了绿灯。六。
虽然许多家长对他们受囊性纤维化影响的孩子现在能够接触到 Kaftrio 感到欣喜若狂，但其他人则担心他们的孩子会因为这两个原因而错过- 层级系统。
劳拉·贝克 (Laura Beck) 和丈夫丹尼尔 (Daniel)，19 个月大的佛罗伦萨父母，“害怕”NICE 的结果不会对她有利。
p>佛罗伦萨将于 2024 年 4 月迎来两岁生日，距离 NICE 预计将公布其最终决定仅一个月。在上周的指南草案中，它声称 Kaftrio 的成本效益比高于“NHS 资源的可接受使用”。
如图所示的 Kaftrio 药物是一种三联疗法，它结合了 ivacaftor、tezacaftor 和 elexacaftor 三种化合物，希望能够使囊性纤维化患者的寿命延长数十年
在讨论 Kaftrio 突然批准用于 2 至 5 岁儿童时，来自朴茨茅斯的 Beck 女士说道：“苦乐参半。
“昨天当我听到这个消息时，我正在玛莎百货，我几乎哭了，因为这太棒了。
“我很感激所有现在可以访问它的两岁到五岁的孩子。”
“然而，弗洛伦斯已经非常接近成为两个人了，但也非常接近，以至于可能会被从她身边夺走。”
尽管弗洛伦斯出现贝克夫人虽然身体健康，但她担心自己可能会立即变得不舒服。
贝克夫人辞去工作去照顾弗洛伦斯后，表示 Kaftrio 可以让她在不生病的情况下去托儿所。
她说：“我认识的每个有两到五岁年龄段孩子的人都已经和他们的医生交谈过，以了解接下来的步骤并在准备好后立即开始服用。'
贝克夫人对制药公司设定的高价感到愤怒，她认为“一切都归结为金钱”是“荒谬的”。
虽然其标价约为 20 万英镑，但 NHS 与 Vertex Pharmaceuticals 达成了降价协议，将于 2020 年上市。
然而研究表明，一年的生产成本接近 5,000 英镑。
制药公司提高药品价格，以收回用于研究的数百万英镑突破。
Aimee Sawyer 与她的丈夫 Jonathan（左）以及 15 岁的儿子 Samuel（右上）和 12 岁的 Freddie（右）合影，她表示两岁以下的孩子可能会错过 Kaftrio，这是“不公平”的 < /p>
Aimee Sawyer 总是被告知，囊性纤维化是一种与 10 年前完全不同的疾病，因为有了新的救生药物。 Kaftrio 是四种改变游戏规则的药物之一，其他药物还有 Kalydeco、Orkambi 和 Symkevi。
但她担心，如果供应突然中断，她 21 个月大的女儿 Skye 可能永远无法服用 Kaftrio，即使她已经两岁了当 NICE 的决定即将公布时。
索耶夫人告诉《每日邮报》，她的女儿有咳嗽症状，一直在服用抗生素，每天做两次理疗，只是为了保持健康，但 Kaftrio 可以改变这一点。
这位来自诺丁汉的三个孩子的母亲并不知道该药物正在接受审查，但她惊讶地发现它可以被拿走因为成本。
“起初，我们感到震惊，现在我们很愤怒，”她说。 “如果他们没有药物，如何抵消费用？
“我们考虑如果她没有药物，费用会是多少[但是]不吃这种药，她的寿命会缩短。她可能永远无法通过工作为社会做出贡献。
“如果她没有这种药物，她将需要更多的医院就诊，更多的抗生素。”
索耶夫人补充道：“我的第一个想法是，这太不公平了。但我有这样的感觉，很自私。因为，实际上，我很高兴这些家庭看到了这些药物的好处。'
Sawyer 女士说，她的女儿 Skye（照片中正在做理疗）患有咳嗽，一直在服用抗生素，每天做两次理疗，只是为了保持健康，但 Kaftrio 可以改变这一点
Kaftrio — 由 ivacaftor、tezacaftor 和 elexacaftor 组成 — 目前仅通过与 NHS 的临时协议提供总部位于伦敦的制造商 Vertex Pharmaceuticals。
尽管 Kaftrio 的价格略低于其标价，但 NICE 上周宣布了三联疗法，而 Symkevi 和 Orkambi 并不“成本-”有效的'。
NICE 指南草案显示，其成本效益比高于“NHS 资源可接受的使用方式”。
据估计，多达 600 名儿童可能会受益于 MHRA 批准 Kaftrio 用于 2 至 5 岁儿童的举措。
对于许多人来说，六岁以下儿童现在可以服用 Kaftrio 的消息改变了他们的生活。
莎拉·平宁顿 (Sarah Pinnington) 现在距离她四岁的露西 (Lucy) 生下卡夫里奥 (Kaftrio) 已经很近了，她告诉《每日邮报》：“当我听到这个消息时，我简直坐在地板上，泪流满面。'
露西·平宁顿（如图）现在能够获得改变生命的药物 Kaftrio
莎拉·平宁顿 (Sarah Pinnington) 与她五岁的儿子弗兰基 (Frankie) 合影（左）、她的丈夫理查德（中）和四岁的女儿露西（右）表示，Kaftrio 非常适合她女儿的疾病突变
Kaftrio 仅适用于 DNA 中具有特定特性的患者，这种特性使细胞难以将水和盐移入和移出细胞。< /p>
因此，身体会产生粘稠的粘液，堵塞消化系统，造成食物吸收和肺部问题，从而导致感染和疤痕逐渐降低患者的呼吸能力。
这种缓慢的窒息往往最终导致死亡。
虽然她很高兴她的女儿能够参加 Kaftrio，但她担心两岁以下的孩子和“两级系统”的前景。
她告诉《每日邮报》：“可怕的是，由于你的出生年份，你将获得药物，这将彻底改变你的生活、你的生活机会、你的预期寿命。
'我知道 NHS 中没有无底洞的钱，到处都有很大的需求，但我们谈论的是后代的孩子，他们患有以下遗传病：他们继承了。'
路上有一个小女孩 Amy Benson（右）和她的丈夫 Dan（中）指望 Kaftrio供她四岁的孩子威廉（左）使用。威廉（图中右侧举着“拯救我们”的牌子）早上 6 点开始新的一天，这样他就可以在上学前完成药物治疗
来自普利茅斯的艾米·本森 (Amy Benson)，现在她确信她四岁的儿子威廉将在圣诞节与 Kaftrio 一起度过。
威廉刚刚开始接待。每天早上 6 点开始，这样他就可以在上学前完成所有治疗和药物治疗。
不服用药物的人可能需要服用一杯鸡尾酒每天最多服用 40 种药物。
随着一个小女孩即将出生，本森夫人和丈夫丹希望 Kaftrio 能够及时出现。
在决定向年幼的孩子授予 Kaftrio 许可之前，Benson 女士在接受《每日邮报》采访时表示，感觉就像他们“为他的人头定价”。
现在他可以获得这种药物，她不想停止竞选活动，直到每个囊性纤维化患者都能“平等获得”。
'任何到那时还没有满两岁的孩子，或者甚至还没有出生，甚至还没有被计划过的孩子，他们都不会受益Benson 女士说道。
来自德文郡的梅根·维尼 (Megan Verney) 与她三岁的儿子查理 (Charlie) 合影，她对制药公司的“贪婪”和将价格定得如此之高感到“愤怒”
德文郡的梅根·维尼 (Megan Verney) 对制药公司的“贪婪”和将价格定得如此之高感到“愤怒”。
“人们确实快要死了，但现在他们能够彻底改变自己的生活，”她说。
'所以，在我眼中，它是一种神奇的药物，是最接近治愈的东西。我无法接受这不会成为一种选择。”
她三岁的儿子 Charlie 没有资格使用任何其他调制器，并且他现在可以带走卡夫里奥的消息再次给家人带来了“希望”。
对于 Verney 夫人和丈夫 Edward 来说，Kaftrio 的意思是，尽管 Charlie 可能会终生接受药物治疗，但“事情对他来说可能是积极的” .
她说：“我不认为我们会真正感到兴奋，直到药物到达我们手中并且我们孩子的身体反应良好。”< /p>
由于 NICE 决定的“不确定性”，Verney 夫人承认对让 Charlie 开始 Kaftrio 感到“紧张”，但仍然“对他的决定感到更加积极”未来现在”。
然而，两个孩子的母亲希望“保持势头”“继续施加压力”，以确保两岁以下的孩子也能获得访问权限。
For Fiona Stewart（左）和她的丈夫 Calum（右）对他们来说意味着“一切”，他们两岁的女儿 Zara（中）现在能够带着 Kaftrio
两岁的 Zara 和许多患有囊性纤维化的儿童和成人一样，有很长的治疗和药物清单她每天都需要服用
对于菲奥娜·斯图尔特 (Fiona Stewart) 和丈夫卡勒姆 (Calum) 来说，他们两岁的女儿扎拉 (Zara) 将能够服用 Kaftrio 的消息离开了他们 '完全处于震惊和高兴之中。
这家人住在格拉斯哥，一直希望这种药物能够“改变她的生活”。
'一旦您发现有一种药物可以改变您孩子的生活，您就会想让他们尽快服用”，斯图尔特夫人告诉《每日邮报》。
但是，她说“想到所有其他可能被抛下的孩子”真是“令人心碎”。
苏格兰预计将在本次审查结束时遵循 NICE 的建议，斯图尔特夫人认为，不向儿童提供这种药物也会让 NHS 花费大量资金。
她说：“我知道这是一种昂贵的药物，但我认为需要考虑的是如果孩子不服用这种药物的费用。”他们可能会接受更多的重症监护，随之而来的还有所有的事情，比如验血、扫描，随着时间的推移，所有的钱都会增加，这对这些孩子来说是令人痛苦的。”
囊性纤维化——影响了 11,000 人英国 — 通常在出生时通过新生儿筛查足跟点刺试验进行检测。
过去四十年的治疗进步提高了预期寿命 - 直到 20 世纪 70 年代，很少有囊性纤维化患者能活过十几岁。
Kaftrio 通过帮助产生更稀的粘液来纠正根本问题，从而缓解症状。
< p class="mol-para-with-font">专家们希望这种结合了 ivacaftor、tezacaftor 和 elexacaftor 的三联疗法能够使囊性纤维化患者的寿命延长数十年。什么是囊性纤维化？
囊性纤维化是一种无法治愈的遗传性疾病，影响着全球约 70,000 人以及超过 10,900 人的英国。
您生来就患有 CF，并且在以后的生活中不会感染它，但我们中的 25 人中就有一个携带着导致它的错误基因，而通常我们并不知道。
缺陷基因会导致呼吸道粘液积聚，随着时间的推移，呼吸变得越来越困难。
粘液还会阻止消化酶的自然释放，这意味着身体无法正常分解食物。
迹象和症状：
持续咳嗽，产生浓稠粘液（痰）喘息呼吸困难运动不耐受反复肺部感染鼻道发炎或鼻塞虽然健康人会自然咳嗽，但事实并非如此患有 CF 的人会发生这种情况。
最终，肺功能会耗尽，患者需要进行双肺移植才能生存。
如何治疗囊性纤维化？
药物，包括 CFTR 调节剂，如 Kaftrio、Symkevi 、Orkambi 和 Kalydeco 用于治疗 CF。
Kaftrio 是第一个治疗 CF 病因的三联疗法。它被许可用于 6 岁及以上、至少具有一种 F508del 突变的 CF 患者。
物理治疗对于清理气道也很重要，可以帮助放松和清除肺部积聚的粘液，或者保持良好的姿势以避免可能导致背部问题的症状。对肺功能产生负面影响。
锻炼还可以帮助清除肺部粘液，改善体型和力量，并有助于改善整体健康状况。
患有 CF 的人需要均衡饮食，但也可能需要卡路里来维持健康的体重。
CF 如何影响女性生育能力？
患有 CF 的女性更有可能出现月经不调或完全停经的情况，特别是在生病或体重过轻的情况下。
这意味着它们每个月可能不会排卵（产生用于受精的卵子）。
患有 CF 的女性也可能有较厚的阴道粘液，这会使精子更难到达卵子。
资料来源：囊性纤维化基金会和囊性纤维化信托基金
NHSNottinghamMarks and SpencerChristmas澳洲中文论坛热点
- 悉尼部份城铁将封闭一年，华人区受影响！只能乘巴士（组图）
- 据《逐日电讯报》报导，从明年年中开始，因为从Bankstown和Sydenham的城铁将因Metro South West革新名目而
- 联邦政客们具有多少房产？
- 据本月早些时分报导，绿党副首领、参议员Mehreen Faruqi已获准在Port Macquarie联系其房产并建造三栋投资联