新西兰新西兰癌症治疗里程碑:一次门诊就有望治愈
在新西兰
目前,新西兰的医疗专业人士正在本土对开创性的CAR-T细胞疗法进行临床试验,并且达到了里程碑般的效果,已经有患者体内的癌细胞被清除。预计未来这将挽救更多新西兰患者的生命,并且成本更低、过程更简单。 奥克兰诗人Michele Leggott原本只有12个月生命,接受CAR-T细胞疗法后已临床康复。Photo / Sylvie Whinray 新西兰人Michele Leggott清晰地记得2023年2月8日的早晨,这位著名的奥克兰诗人坐在惠灵顿医院七楼的一间狭小办公室里,浑身发抖,丈夫Mark在她身边。 医生快速询问了一些关于睡眠和饮食的问题,然后切入正题。 “我们正在分析你昨天做的PET扫描,没有发现活跃的淋巴瘤。”他笑着告诉她,“你的病情正在缓解。” 当Leggott流出泪水时,房间里一名年轻的研究人员立即找来最近的纸巾盒。 这是一个超现实的时刻:就像一年前的那天,当时医生告诉她只剩下一年的生命。 之前,Leggott被诊断出非霍奇金弥漫性大B细胞淋巴瘤,通常认为这是一种可以治愈的“好的癌症”。但遗憾的是,化疗和放疗对她的病情都不起作用,干细胞移植也没有缓解癌症的进展。 接着,血液科医生给了Leggott最后一次机会,推荐她接受一种她从未听说过的新奇治疗方法,她欣然接受。 “实际上没有什么可失去的。”Leggott说。 时间倒回到2019年底。 在惠灵顿,位于Kelburn的Malaghan医学研究所临床团队开始招募患者参加新西兰首次CAR-T细胞疗法临床试验,这种方法通过采集患者的免疫细胞,进行基因改造后回输到患者体内,识别并杀死癌细胞。 CAR-T细胞疗法示意图。来源:Malaghan Institute 在当时,CAR-T细胞疗法已经在一些国家用于治疗某些癌症,如淋巴瘤、白血病和骨髓瘤。一些绝望的新西兰患者,包括商人兼喜剧演员David Downs,也不得不前往海外接受CAR-T细胞治疗。 事实上,CAR-T细胞治疗的临床试验也在新西兰开展,新西兰的科学家们认为他们已经找到了一种可与国际产品竞争的方式。 Malaghan医学研究所与中国科学院广州生物医药与健康研究院展开了联合研究,揭示了这种疗法的前景。 从那时起,研究人员调整了制造过程来制造新产品。 Leggott是21名被招募的新西兰患者之一,他们没有其他治疗选项,被选中参加第一阶段临床试验。 2022年9月,研究人员采集了她体内的细胞,仅三个月后,手工改造的CAR-T细胞就制备完成,等待回输到她的体内。 “回输本身非常简单,之后没有任何副作用。” Malaghan临床主任Robert Weinkove博士。 当初步临床数据返回时,Malaghan临床主任Robert Weinkove博士和他的团队感到非常高兴。 去年底,他们的研究成果在美国一次重要会议上发布,结果发现副作用较少,而且效果“非常有希望”。 临床试验显示,接受治疗仅三个月后,大约一半的参与者淋巴瘤被发现完全缓解,或者体内的癌细胞已经被清除。 上周,改研究所宣布另有9名患者已完成治疗,结果将于6月份公布,但目前看效果很好。 与此同时,这项临床试验也引起了国际关注——印度制药巨头Dr Reddy’s Laboratories去年签署了一项价值数百万纽币的协议。 科学家们使用新的自动化流程进行CAR-T细胞临床生产也成为可能,可同时为60名患者进行第二阶段临床试验。 “我们希望在未来两年继续招募并治疗患者。”Weinkove博士说,对于新西兰来说,提供有效且相对安全的治疗方法的可能性令人兴奋。 即使在美国,也只有四分之一符合CAR-T细胞治疗条件的患者接受了这种创新性的疗法,这主要是因为CAR-T疗法成本高昂,同时也因为治疗和副作用监测过程复杂。 但新西兰的临床试验有望解决这些问题。 “如果我们能够将CAR-T细胞疗法的有效性与更少的副作用结合起来,就可以使该疗法具有成本效益,并且可以在新西兰的卫生系统中推广。”Weinkove博士说,“这意味着将有更多患者仅进行一次门诊治疗就可以受益。” Malaghan医学研究所正在研发更为有效、安全、低成本的CAR-T细胞疗法。供图 Weinkove博士称,这项技术有着巨大的应用潜力:无论是提高治疗的安全性和有效性,还是将治疗范围扩大到淋巴瘤和骨髓瘤的其他亚型。 至于CAR-T细胞疗法是否可以治疗那些更常见的实体肿瘤,如肺癌、乳腺癌和前列腺癌,前景并不那么乐观。 “看来对于实体癌来说,可能需要对CAR-T细胞进行额外的改造来识别癌细胞。”他说。 曾担任新西兰癌症协会医学主任六年的著名肿瘤学家Chris Jackson教授预计,目前CAR-T细胞疗法仍将是“相对较小众但重要的癌症治疗领域”。 “这是我们在新西兰必须做的事情,因为如果不这样做,将没有基础设施来提供这种疗法,最终会被远远甩在后面。”他说。 总的来说,CAR-T细胞疗法针对的癌症类型在新西兰最常见的恶性肿瘤中排名第六,即每年约有1600例确诊病例。 由于大多数患者仍然对传统疗法有反应,Weinkove博士估计CAR-T每年可使约200名新西兰患者受益。 “虽然不是每个淋巴瘤患者都得到缓解,但超过一半的患者都得到了缓解,并且一些患者仍然处于改变生活的完全缓解状态,已经持续了多年,我们希望这种情况能够无限期持续下去。”Weinkove博士说,“一些参与试验的人重返工作岗位,照顾自己的孩子或孙辈,继续自己的生活。” 已经不再需要治疗的Michele Leggott和丈夫Mark Fryer在家中。Photo / Sylvie Whinray 对于Leggott来说,CAR-T细胞疗法带来的区别就是生与死。 “这很简单:如果我没有获得CAR-T,我现在就不会在这里。”她说,通过单次输注4.5毫升改造后的她自己的细胞,她的身体在短短12周内就抵御了癌症。现在她的情况很好,从那以后就不再需要治疗。 “如果CAR-T细胞疗法可以治疗像我这样的新陈代谢严重衰竭的患者,想象一下它对第一次(经传统治疗后病情)复发的人能起到什么作用。”她说,“每个人都应该了解这种疗法及其可能性,因为每个人都可能因癌症失去家人或朋友。” “也许以后这种情况不必经常发生。”她说。 -->