新西兰一项新技术，使奥克兰成为世界最大“基因编辑”中心

在新西兰

  作为新西兰享誉世界的肝病专家，Ed Gane教授正在进行一项新的研究，有望治愈一种致命的遗传疾病。目前，新西兰正处于这项研究的前沿。 Ed Gane教授。图片来源：Sunday Gane教授曾帮助新西兰建立了全国肝移植中心，并率先进行了一项全球性的药物试验，消除了顽固的丙型肝炎。现在，他正朝着新的目标迈进。 遗传性淀粉样变性病是一种罕见的遗传病，它会导致肝细胞产生一种异常蛋白质，这种蛋白质会在体内积聚，从而对心脏、神经系统和肠道造成损害。患者会在20至40岁时发病，一般生存期不超过10年。 携带致病基因的人，会有50%的概率将这个基因遗传给孩子。目前新西兰大约有50个家庭受这种疾病的困扰，Gane教授很可能认识他们中的所有人。 当这些新西兰患者被确诊时，Gane教授与他们在一起，帮助他们完成肝脏和心脏移植手术，并在他们即将离开人世时握着他们的手。 随着基因技术的发展，遗传性淀粉样变性病的治疗迎来了新的机遇。两年前，Gane教授获得了将一项非凡的技术进行首次人体试验的机会，科学家利用这种新技术编辑DNA中的错误基因，从而实现治愈的目的。 这种名为CRISPR的基因编辑技术被誉为挽救生命的医学突破，但因为涉及基因编辑，也存在伦理争议。 “基因编辑为医学带来了巨大的机遇，但也带来了道德和伦理方面的巨大挑战。”Gane教授说，“新西兰对开发CRISPR有着极其严格的监管和道德准则。我认为这是医学上的一个巨大进步，它可以满足患有无法治愈的疾病的人们的医疗需求。这才是我们真正应该使用这项新技术的地方。” 由于Gane的国际声望，加上新西兰在新冠大流行初期的低感染率，他的12名遗传性淀粉样变性病患者成为世界上第一批受益于这项新技术的人。 虽然听起来像科幻小说，但这一幕正在新西兰发生。 治疗过程很简单，含有基因编辑治疗的点滴液在三小时内输入人体，然后与患者肝脏内的细胞结合，发现产生异常蛋白质的基因。 然后“分子剪刀”会“剪掉”有缺陷的基因，DNA自然融合在一起。一旦它消失了，肝细胞将不再产生异常蛋白质。 没有人知道这项临床试验会有多成功，但两年后的早期结果表明，所有参与者都将治愈这种致命疾病，这意味着携带淀粉样变性基因的患者的孩子真正有了活下去的希望。 “这太神奇了。”Gane教授说，“它不仅为每个患有遗传性淀粉样变性病的人提供了一种潜在的治疗方法，而且还可以为数千万患有其他遗传性致命疾病的人提供了治愈的途径。” 新西兰临床研究中心正在进行另外三项CRISPR试验，这使得奥克兰成为世界最大的基因编辑中心之一。 --