医生、制药公司和 NHS 支出监管机构之间爆发了争执，原因是 NHS 拒绝为晚期乳腺癌女性的生命线药物开绿灯。
试验表明 Enhertu 可以延长数千名最难治疗疾病之一的患者的生命，为他们争取一年或更长的生命，医学界对 Enhertu 表示欢迎.
两年前，当其试验结果在一次癌症会议上公布时，全场起立鼓掌，而活动家和患者团体则对这一为女性提供宝贵的突破表示欢迎
但上周，当国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 阻止该药物获得 NHS 资助时，希望破灭了 -慈善机构“Breast Cancer Now”将这一决定称为“对于患有无法治愈的乳腺癌的女性来说是黑暗的一天”。
它指责 NHS 通过“阻止”治疗来“辜负”患者。重要的治疗”。患者和专家同样感到震惊，认为裁决“残酷”和“巨大的打击”。
威斯敏斯特的活动人士在乳房上涂画，以传达这样的信息：应该在 NHS 上提供抗癌药物 Enhertu
凯瑟琳·胡兰 (Kathryn Hulland)，46 岁， 2020 年，也就是她女儿格蕾丝 (Grace) 出生两年后，她被诊断出患有乳腺癌，她在周日告诉《每日邮报》：“Enhertu 会让我有更多时间陪伴女儿。
'我尝试留下尽可能多的回忆。我们去动物园、海滩和音乐剧。但有时我会充满悲伤，因为我无法看到她长大。”
在强烈抗议之后，以一种不寻常的方式此举——由于药物谈判通常处于保密状态——NICE 猛烈抨击了 Enhertu 背后的英国公司阿斯利康 (AstraZeneca)，指责其“不愿意提供公平的价格”。
该公司指出，Enhertu（据信每位患者每年的费用约为 12 万英镑）在包括苏格兰在内的其他 18 个欧洲国家可用。它还声称未能达成协议是由于一项新的 NICE 政策，该政策将所有晚期癌症标记为“中等严重程度”疾病。
但是，几天后，监管机构宣布将允许资助一种新的基因编辑药物，以治疗罕见的血液疾病β地中海贫血——每剂费用为 165 万英镑。
那么这是怎么回事？
专家表示，主要问题是 NICE 决定新疗法是否具有成本效益的方式发生了重大变化。
NICE 的目的是确保卫生服务部门将其 190 亿英镑的药物预算用于可以为患者提供最大利益的治疗。
它通过将新疗法的预期健康收益与其成本进行比较来实现这一点。这可能意味着服用该药物的患者寿命更长，但也可能意味着患者感觉更好 – 或两者兼而有之。
一种对健康有显着益处的廉价药物是可能会被批准。一种只提供有限健康益处的昂贵药物将很难获得资金。
分析师表示，一种药物要获得 NICE 批准，其成本可能高达 36,000 英镑它所提供的生活质量每增加一年。然而，大约十年前，人们已经清楚这一系统使癌症患者处于不利地位。
较新的药物是有效的，但根据对它们的研究，延长了治疗时间患者的寿命只有一两年，这意味着他们没有获得批准。 2009 年，当 NICE 拒绝一种名为舒尼替尼的延长生命的肾癌药物后，这个问题达到了紧要关头。
在政治压力下，它修改了评估系统中包含一个“临终调节剂”，该调节剂可以为延长患者生命的药物提供更多的权重和更多的金钱。
这个这意味着如果一种药物为患者每延长一年的生命花费高达 5 万英镑，那么该药物就会获得批准。但这个制度也引发了投诉有人认为，这是因为它使未患癌症的患者处于不利地位。
健康经济办公室研究小组主任 Chris Skedgel 表示： “癌症是独一无二的，因为与大多数疾病不同，医生可以有信心地说出患者在死亡之前还有多少时间。
因此，患有严重疾病的患者生活质量很差，但并没有即将死亡，他们并没有从这种生命终结中受益修饰符。可用于购买新药的资金有限，人们认为癌症治疗的金额不平等。'
< p class="imageCaption">Nigel Spencer 在规则更改之前服用了 IsaPD，因此他仍然可以继续服用它来治疗他的骨髓瘤这个问题变得紧迫2020 年，我们将推出一种治疗囊性纤维化的新型药物，囊性纤维化是一种影响英国 11,000 人的遗传疾病，会损害肺功能并增加危及生命的感染风险。当时，很少有患者能活到中年。 Kaftrio 等新药可将肺功能改善高达 90%，医生称赞其“接近治愈”。
但其成本约为每位患者每年花费 10 万英镑，这意味着 NHS 每年可能花费超过 10 亿英镑。由于大多数囊性纤维化患者在婴儿期被诊断出来，预计寿命至少为 20 年，因此他们没有从临终修饰符中受益。
人们还担心 NICE 如何证明新基因编辑药物的成本合理。这些一次性治疗旨在通过修复患者 DNA 中的缺陷来对抗罕见的遗传性疾病。其中许多治疗方法涉及单次注射，但费用高达 200 万英镑或更多。
预见到这个问题，NICE 在 2022 年取消了生命终止修饰符。被“严重程度修饰语”取代，该修饰语强调了患者在出现严重症状时的生存时间。
这一变化将囊性纤维化纳入其中“最严重”的疾病，这意味着 Kaftrio 变得具有成本效益，该药物于 6 月获得批准。
连同 165 万英镑的批准-上周，7 月份的一剂β地中海贫血药物用于治疗出血性疾病 B 型血友病的基因疗法，耗资 260 万英镑，也得到了 NICE 的支持。
然而，可能只能活几年的晚期癌症患者并没有受益，因为他们的预期寿命很短，这意味着根据制药公司的说法，他们的疾病现在被视为“中等严重程度”。
专家表示，治疗晚期癌症的药物必须每年花费 36,000 英镑才能获得良好的生活质量，才能获得批准——这对 Enhertu 来说是不够的。 Breast Cancer Now 将规则变更描述为“严重的不公正”。
Enhertu 是曲妥珠单抗和 deruxtecan 两种药物的组合，其目标是一种名为 HER2 的蛋白质在许多乳腺癌细胞中发现。
Breast Cancer Now 临时首席执行官 Rachael Franklin 表示：“这种有希望的治疗方法将无法实现，这是令人无法接受的适用于英格兰、威尔士和北爱尔兰的女性。我们非常担心引入严重程度修饰符将导致其他有效的乳腺癌治疗方法被 NICE 拒绝。”
备受争议的 NICE 政策也影响血癌患者。 6 月，宣布骨髓瘤治疗 IsaPD 将不会获得 NHS 资助。
试验表明，三种药物的组合可以阻止血癌复发与其他可用的治疗方法相比，可以多治疗一年。
但 NICE 裁定，在其新的修饰系统下，这种方法不具有成本效益。
奈杰尔·斯宾塞 (Nigel Spencer)，65 岁，来自伦敦北部，2018 年被诊断出患有骨髓瘤。在其他治疗失败后，这位退休的大英图书馆工作人员接受了 IsaPD 治疗。他说：“这让我有更多时间陪伴妻子和女儿，但我不确定自己是否能得到这些时间。”
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与规则更改前服用 IsaPD 的其他患者一样，Spencer 先生可以继续服用。但他说新诊断的患者得不到它是不公平的。
英国骨髓瘤慈善机构的研究和宣传主任谢拉·麦金利 (Shelagh McKinlay) 表示：“我们不应该处于无法批准有效治疗的情况。”
NICE 的政策也可能导致其他抗癌药物被拒绝。专家警告称，约克大学对过去 NICE 批准的抗癌药物数量进行的一项研究得出的结论是，未来几年新系统将“更加严格且不那么慷慨”，这意味着“只有一小部分[癌症]评估会出现这种情况。”
代表制药公司的英国制药工业协会首席执行官理查德·托贝特 (Richard Torbett) 警告说：“严重程度修饰符的方式正在实施的风险是，一些癌症患者可能会错过在引入该疗法之前他们本可以受益的晚期治疗。'
那么解决方案是什么？
专家表示，使用类似系统的国家（例如荷兰）会为临终患者提供更多药物资金.
NICE 誓言要评估其流程的有效性，专家希望其新系统将迫使制药公司进一步降低治疗价格。
但是对于像 Hulland 女士这样的患者来说，时间已经不多了。她说：“很多人死于乳腺癌。我们需要更多的治疗，而不是更少。”
NICE 药物评估主任海伦·奈特 (Helen Knight) 表示：“唯一有保证的方法是让像 Enhertu 这样的药物能够被用于治疗对于有需要的病人，公司要提供一个公平的价格。这是 NICE 六年来一直无法推荐的第一种乳腺癌治疗方法。
'如果阿斯利康决定愿意将其价格降至以下水平：使 Enhertu 对纳税人来说物有所值，NICE 将在快速审查流程中考虑它，可能会在几周内做出决定。”
自实施以来，英国每年的癌症死亡人数下降了约五分之一20 世纪 70 年代——部分归功于新的治疗方法。在过去十年中，NHS 在药品上的支出增加了超过 60 亿英镑，达到每年 190 亿英镑。“这是我够不到的生命线”
46 岁的 Kathryn Hulland 首先注意到2020 年 1 月，她的乳房出现肿块。
这位居住在德文郡的前营销专业人士被发现患有乳腺癌，并接受了化疗和手术切除
她的反应良好，但在 2022 年圣诞节，她发现脖子上有一个肿块，并被告知她的癌症已经复发并扩散。
癌症患者 Kathryn Hulland，46 岁，来自德文郡，和她的女儿格蕾丝。她说 Enhertu 药物可以让她有更多时间陪伴她 7 岁的女儿
这是一种难以治疗的乳腺癌，称为 HER2 - 低三阴性。增强免疫力的药物导致她癫痫发作，因此更多的化疗暂时阻止了她的疾病。
她说：“如果我的化疗停止起作用，剩下的治疗时间不多了。”
但是 Enhertu 药物可以让她有更多时间陪伴 7 岁的女儿 Grace。她补充道：“再和她在一起六个月对世界来说意义重大。令人心碎的是苏格兰的病人可以感染，但我却不能。这是我无法触及的生命线。”
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