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Sandro Ataide 博士 15 年前与 Jennifer Doudna 教授一起酿造啤酒展示她在 CRISPR 方面的获奖成果，这项基因编辑技术彻底改变了我们的世界，从拯救生命的疗法到第一个转基因婴儿。
现在，与大学里一个小而强大的团队合作悉尼的，他可能比她领先。
Sandro Ataide 博士（中）与同事 Ruth Hall 教授（左）和 Rezwan Siddiquee。 图片来源：Jessica Hromas
Ataide 和他的同事开发了一种比 CRISPR 更灵活、更精确的基因编辑技术，可以允许科学家对 DNA 进行准确且更显着的改变。
“这根本不是 CRISPR，而是一种全新的基因编辑工具，可以通过编程将部分 DNA 从一个位置移动到另一个位置。”阿泰德说。
操纵代码赋予生命本身的能力是本世纪科学的伟大飞跃之一。基因编辑器已经使用 CRISPR 来治疗镰状细胞贫血症，并且更多治疗肌营养不良症、亨廷顿病、癌症和阿尔茨海默病的疗法正在临床研究中。
但是 CRISPR 可能会给 DNA 和治疗带来危险的变化使用基因编辑的成本超过 200 万美元。那么这个新工具如何改变游戏规则呢？
借自细菌
CRISPR源自细菌的免疫系统，它使用酶来切割入侵病毒的DNA。劫持这项技术可以让科学家切割 DNA 并插入自己选择的新序列，从而编辑基因。
广告但是 CRISPR 既需要一把从细菌借来的分子“剪刀”，又需要一个单独的剪切和粘贴功能来插入所需的编辑。这个两步过程限制了 CRISPR 可以调整的遗传物质的长度。
加载CRISPR 还容易进行脱靶编辑，在 DNA 中引入不需要的和潜在危险的突变。每当你切割 DNA 时，你都会面临造成致癌风险的风险。
Ataide 的同事表示，澳大利亚科学家的新技术，称为eekRNA，可以一次优雅地执行基因剪切和粘贴操作。 Nature Communications 论文 Rezwan Siddiquee 的主要作者，从而大大降低了脱靶突变的可能性。
“它既可以切割 DNA，也可以粘贴 DNA，所有这些都在一个系统中， “西迪奎说。 “所以你基本上可以用一种更简单的方式重新编程，而且它比 CRISPR 更加具体。它彻底改变了编辑领域的游戏规则。”
“跳跃基因”：新工具如何工作
团队招募了关键的 RNA（它使 DNA 能够充当遗传指令） ）来自“跳跃基因”或转座酶的特定家族，转座酶是在基因组上移动的遗传物质片段。
自然游牧的遗传物质锁定在极其特殊的基因上。DNA 链上的特定“目标位点”。
Ataide 和他的团队重新编程了该系统，以对细菌 DNA 进行精确编辑。由于eekRNA是一个小而光滑的包装，研究人员相信他们的技术可能更容易传递到细胞，从而开展可以支持新的COVID-19疫苗并降低数百万美元的基因治疗成本的研究。
“CRISPR 并不是一个完美的工具。它有时会带来意想不到的变化，”杜德纳上个月在悉尼歌剧院的演讲中承认。她说，该领域的新前沿研究将是科学家们找到使 CRISPR 更高效、更便宜、更容易进行治疗的方法。
Jennifer Doudna 教授上个月在悉尼歌剧院发表演讲时警告说基因编辑卵子、精子或胚胎。图片来源：Anna Kucera/悉尼歌剧院
在一场国际竞赛中为了开发下一代基因编辑工具，Ataide 和他的同事已经为他们的技术申请了专利，并开始了下一阶段的研究：在真核细胞（植物、动物和人类的细胞）内测试eekRNA。 Siddiquee 说，如果这有效，那么“这里就有无限的潜力”。
辣番茄和非法婴儿
CRISPR 作为一种基因编辑工具在大约十年前突然出现，而且使用起来也比较方便。我们才刚刚开始研究它的应用。科学家们正在研究 CRISPR 的多种用途，包括消除坚果中引发过敏的蛋白质、脱去咖啡豆的咖啡因、制作辣番茄以及治疗斑点狗的膀胱结石（可怜的小狗有患这种疾病的遗传倾向）。
有一天，基因编辑也可以消除人类中的 1 型糖尿病和囊性纤维化等疾病。它还在应对气候变化方面发挥着作用；杜德纳正在与加州科学家合作，试图禁用导致奶牛打嗝和放屁的大量甲烷的细菌基因，甲烷是一种导致全球变暖的温室气体。
贺建奎透露他在两个人类婴儿身上使用了 CRISPR，震惊了科学界。图片来源：美联社
但所有这些奇迹都伴随着一个警告，杜德纳说，当中国科学家何建奎在 2018 年宣布他对两个婴儿（绰号为露露和娜娜的双胞胎）使用 CRISPR 时，她感到“震惊”。声称会让他们对艾滋病毒免疫。
建奎很快就被判入狱，但自从出狱后，他又回到了实验室研究 CRISPR。
随着这项技术变得越来越便宜。更准确地说，我们将看到更多这样的争议，掩盖了我们重写生命代码的新能力所带来的巨大科学和医学前景。
Doudna 心中明确的道德底线是使用 CRISPR 和其他 DNA -调整工具对人类基因进行可遗传的编辑。
加载“当我们谈论镰状细胞病或 CRISPR 的其他应用时，这些都是影响个体的基因编辑的用途，”杜德娜说道。 “它们不会产生可遗传的变化并传递给后代。
“但对胚胎、卵子或精子进行编辑就可以做到这一点——它会产生可遗传的变化。为什么会出现这样的问题呢？嗯，当你开始思考这个问题时，它会让你想到像优生学这样的事情……可能使用 CRISPR 的方式会造成比我们世界上现有的更多的不平等。”
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