在新西兰
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https://trialsjournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13063-020-04387-y
nature子刊公开的关于脐带血干细胞治疗新冠的简报
临床试验已经开展,让我们拭目以待
试验目标:先驱试验用增殖脐带血干细胞治疗由新冠病毒感染而造成的中等至严重肺炎的成年患者,从而阻止病情进一步发展成急性呼吸窘迫综合症。
理论:由于增殖脐带血干细胞强大的消炎和免疫协调特性,可预期其安全性和对新冠肺炎的功效。
脐带血干细胞疗法抑制新冠肺炎:一项随机对照的的研究总结
参与者会是24个于7月至12月间在莫纳什医学中心住院治疗的新冠肺炎确诊患者。
干预:静脉输入增殖的脐带血干细胞,剂量为每公斤5百万个细胞。过程30到60分钟通过周遭静脉注射。标准维生护理一并继续提供。
对照:标准维生护理
主要验证成果
对于相应剂量在首24小时内的安全性和忍受力;临床表现的好转,用7个分档的标尺来衡量。
随机性
随机性将由电脑生成,以1:1的比列,6人为一小组,最后用密封的带墨块儿的信封封装分配结果。
盲目
这将会是个单盲试验,介于第一次使用增殖脐带血干细胞于新冠病患。也不会有安慰剂输血。
样本数量
每组12人,一共24人
试验状态
操作协议已经制定于4月23号,招募从7月1号开始至12月31号结束
试验注册
澳洲新西兰临床试验注册ACTRN12620000478910号,注册于4月16号
唇颚裂的早期修复
这项脐带血干细胞的技术运用在哥伦比亚的一个几个月大婴儿的唇颚裂重建手术的一部分。结果显示新的骨头已经长出,很可能不再需要后续的骨移植手术。
这个婴儿出生前,超声波检查就发现她牙槽裂。于是她的脐带血被收集和储存以备后用。脐带血富含各种干细胞,包括可以发展成骨头和软骨细胞。
最初的几个月,这个婴儿做了一个非手术型的鼻牙槽朔型术来把上上颚的软组织对好。然后5个月的时候,她的脐带血干细胞被用在了这个“没有骨头的骨移植”手术。
这些干细胞被放置在一个连接上颚的软组织口袋里。一小片可被吸收的生物材料被用作框架来引导新骨组织在整个上颚生长。这个手术在做的同时,唇裂也被手术修复。
Botero医生报告说后续的病情追踪确认新股头已经形成并封闭唇颚裂,还提供给正常牙齿生长所需要的支持。但这个小女孩5岁时的成像扫描显示唇颚裂处上颚骨的厚度回复正常。
这项研究是第一例运用干细胞作为主要手术手段修复婴儿的唇颚裂。Botero医生及同事们说,他们的病人将需要持续监控病情以确保上颚骨足够的厚度。研究者们强调,仍然需要大规模的试验来评估干细胞疗法,包括逐步地确认骨头的形成来自干细胞,而非最初的“没有骨头的骨移植”手术。
但是干细胞疗法的一个主要潜在优势在与,之后的骨移植手术都可以避免了--目前的唇颚裂标准疗法就是如此,用孩子身上其他地方的骨头,通常是髋骨。骨移植可能会有副作用而且要求额外一次或数次的手术。
研究发现脐带血可以帮助治疗儿童失聪
一项由奥兰多的夫妇组合领导的研究显示有效的用脐带血医治儿童失聪的结果。
在此临床试验中,Linda Baumgartner,一位Clarke听力和演讲学院的听说语言方面的专家,和她的丈夫James Baumgartner医生,也是弗罗里达儿童医院癫痫病主刀,展示出脐带血用于治疗听觉感知丧失的儿童是安全和可预期的。
这类失聪是由于内耳纤毛细胞或连接到的神经被损坏,发生率在每1000个新生儿中有2个,每1000个年龄3到17岁的孩子中有5个,和超过3分之一的65到74岁成人,根据这项研究的作者的资料。
为什么在这个研究
目前的疗法有助听器和耳蜗移植。尽管这些设备可以改善失聪的状况,但它们修复不了感知纤毛细胞,那个才是失聪的根本原因。
“耳蜗移植和助听器只是修补或者越过耳蜗的功能,都不是自然的修补好。”Linda Baumgartner如是说。
纤毛细胞是把声波转换成电脉冲到大脑当中必不可少的。当它们受伤或丧失,到达大脑的听觉输入就会减弱。
当地的研究者相信他们的研究可以为找到路径修复受损纤毛细胞打开一扇新的大门。他们的研究发表在Journal of Audiology & Otology上。
脐带血
脐带血是一个丰富的干细胞来源。不像胚胎或胎儿干细胞那么有道德争议,脐带血干细胞总是可得,而且便宜,同时它也可以形成其他的细胞种类。
研究者相信脐带血细胞可以通过几种方式产生耳蜗纤毛细胞。
一些动物研究显示脐带血移植脐带血细胞帮助修复了内耳结构。
“这是个研究热点,因为它是个大麻烦。”James Baumgartner医生说,“有人尝试用改造的病毒来施以基因疗法。而我们的方法更简单。”
方法论
在临床I期,研究者必须展示出脐带血对治疗严重失聪儿童的安全性。
当地团队发email给存了脐带血并有失聪儿童的家庭。
共11个孩子,7女4男,6月到6岁,患有中等到严重的听力损失。
2013年11月开始,后续评估结束于2017年2月。
脐带血由拥有骨髓移植经验的血液学家的监管下被注射进患者的手臂。
后续评估在术后的1,6和12月后,包括他们的生理和神经检查,以及听说语言能力测试。
资深听力专家检视了所得出的数据,而且一个讲演病理学家测试了孩子们的语言技巧。
结果
研究者在实验中没有发现任何有害的事件。
他们也发现半数患者状况有改善,并始于1个月后的检查。其中有一个状况而恶化了。
“而且,接受较多脐带血的孩子表现得比少的好,这个显示出疗效和用药量的正相关性。”James Baumhartner说。“我们认为为了疗效,你得有足够的脐带血来医治。”
研究者说很可能有些脐带血实际上到达了耳蜗,然后修复了。也可能是借由免疫系统来实现的修复。
“我们觉得通过优化免疫系统,可以修复耳蜗,它是可能了。”James Baumgartner说。
研究者评估比较手术前后的听,语言能力和核磁共振。
他们说小范围的研究取得的初步数据,保证了更大范围的2,3期临床试验的实行。
“我们是第一个尝试的人,”Linda Baumgartner说,“但还有很多工作等着要去完成。”
此研究由脐带血登记处的赞助和Wayne Densch Chartities资助支持。作者报告没有利益冲突。
Sarah的故事-自闭症干细胞疗法
杜克大学临床试验review
2010年,Anna和她老公决定保存他们儿子Ryan的脐带血在新英格兰脐带血库(NECBB)。2年后,当他们的女儿Sarah出生,他们也存了。之后Sarah被诊断出自闭症,Anna想尝试脐带血疗法,并开始了解相关的可以帮助她女儿疗法的进展。
Anna加入脸书群组并满网找潜在的疗法。一年之后Anna发现杜克大学正在做一个临床试验。如果被接受,Sarah可以用她自己的干细胞参与这项研究。16年6月时,她加入了。
NECBB与杜克大学医院和家庭合作,监控冷冻的干细胞的运输过程。母女俩满怀希望地来到北卡的Durham接受治疗。
Sarah的1期疗程于2017年2月结束。他们家在那段时间没有发现Sarah有任何改善。她的说话和语言技巧偏低,只能画简单的线条,而且社交困难。 因为杜克大学医院的研究不公开试验信息(安慰剂对照组还是干细胞组), Anna猜测1期治疗也许只是安慰剂组。她无法确定。之后Sarah的下一个疗程,得到了巨大的改善。1年以内,Sarah的语言从2,3个词改善到16个词的句子,而画画也可以画出花朵的细节。另外,暴躁的情形也少了很多,社交评分也显示她的社交技巧相当好。
因为杜克大学医院并不报告研究个体的临床试验结果,他们只给出一个全面的基于全体结果的报告,Sarah的成功只能但个例。她还在她的学前个人教育计划(IEP)里,但是她妈妈报告说她各方面都改善了。“没还没治愈,还有很多挑战,但总体上是有进步的。”Anna注意到,还有很多难题和发育迟缓,但丝毫进步都让这个家庭兴奋. 但Sarah的故事还没有结束。她的哥哥Ryan有50%的基因是跟Sarah相匹配的,所以他的脐带血干细胞也能用于延展Sarah的治疗。于是Anna又于这个月注册了以异体干细胞移植(用他人的干细胞,就此而言为Ryan的)的杜克大学的扩展试验。
“我们应该停止把干细胞当垃圾扔了,那个可金贵了。我存了NECBB,就当给我孩子们买了保险。我希望我用不到这些干细胞。存在私立血库,我们可以自己用自己的干细胞。现在我很庆幸我存了。NECBB的员工也很赞。我读了很多社交媒体里关于一些什么,一些父母申请实验时发现他们存的干细胞被污染了,而另一些家庭发现他们的血库拿不出医疗报告或者样本。这些可就危及孩子申请加入疗程。”Anna说。
Anna仍然对不久之后的间充质干细胞(MSCs)自闭症疗法充满希望。MSCs不只是能自我繁殖,还能变成不同类型的细胞。拥有了这个特性,有一天它们可以修复或替代各种组织,像骨,软骨,神经细胞,肌肉细胞等。MSC存在于脐带组织和牙根。Anna可惜她当初存脐带血的时候没连Sarah的脐带组织一起存了。(NECBB提供此服务)另外,NECBB的附属机构,MDPL可以处理和保存牙齿里的MSCs.
Anna补充道,“我对这项具有潜力的疗法感到兴奋。我希望FDA可以开绿灯,然后大家都能用了。这么安全的疗法,就让大家早受益吧。”NECBB已经把Sarah哥哥的样本送往杜克大学为Sarah做额外的治疗。Anna相信Sarah会在于自闭症的搏斗中持续好转。她说目前为止的结果很好,Sarah长成好好的5岁半的姑娘。她正在学校跟她的好朋友开开心心的享受生活。“
注意:化名用于保护受试者的匿名性。这篇概括临床试验的结果,FDA尚未批准干细胞移植作为自闭症的疗法,所以它不应该视为一个“解药”。另外,这个故事也不意在暗示这一“解药”的必要性。
脐带血疗法帮助关节炎患者
临床和实验室结果分析一名56岁的银屑病关节炎患者。其症状并未被常规疗法(非类固醇消炎药,类固醇和氨甲蝶呤)解决,TNF-alpha抑制剂也被添加,即便还有些许副作用。随后脐带血疗法的试验启动了。脐带血中的干细胞被浓缩,血红细胞被移除。患者接受了几剂从静脉和关节间的干细胞回输。随着疗法的进行,关节痛和银屑病症状都逐渐缓解,炎症反应的指标和红血球分层率回复正常。这项进步在术后头30天就产生了,也持续了超过一年。这项研究的结果显示脐带血干细胞极具重要的医疗价值,对银屑病关节炎患者而言,尤其是那些无法忍受标准疗法的患者。见原帖
干细胞治疗眼病的新进展
干细胞是尚未分化的拥有自我更新和分化成熟能力的细胞。它们的强大再生能力意味着无数成熟细胞可由单个干细胞增殖而来。在此基础上,干细胞置换疗法近年来为多种疾病的替代疗法选择予以评价。视网膜退化疾病导致感光细胞及视网膜外层持续受损,从而造成视力逐步降低。 理论上干细胞疗法可以让新的视网膜细胞再生来替代受损的发病视网膜细胞。此外,干细胞还可以执行多重功能,比如调节免疫,抗神经元凋零,以及分泌神经营养因子。最近的实验进展中,1期和2期的临床试验已获批准。这些最新的干细胞应用研究显示出这一疗法在恢复由视网膜疾病,如视网膜色素病变及其他衰老引发的视觉功能丧失上颇具前途。
原文见https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5854857/
杜克大学被FDA允许提供更多的脐带血治疗
杜克大学医疗中心已经收到FDA的允许提供脐带血疗法治疗给扩大范围的诸如自闭症类症状和脑瘫患者。这项于17年10月31号注册NCT03327467措施临床实验可以收治患有神经疾病的儿童,运用他们自身或他们兄弟姐妹的脐带血治疗,而无论他们是否满足之前所被允许的收治资格。
这项新注册是一个分水岭,为无数患神经疾病的儿童打开了前去杜克大学施行干细胞疗法的大门,只要他们有一定匹配度的脐带血。兄弟姐妹的脐带血只要求部分匹配,而不是完美匹配。这个扩展的许可将是三赢,对于患者,家庭脐带血库,和杜克大学医疗中心。
FDA的许可经由4条指定途径中的一条即可,如若要加入,新疗法必须是影响日常生理功能的严重症状,还必须是一个尚未被其他疗法足够照顾到的有待解决的医疗需求。
拓展这个突破疗法的试验范围是突破的疗法基于2期临床试验的结果。杜克大学已经做了多项试验以脐带血治疗脑瘫(注册号NCT01147653, NCT02599207)和自闭症(NCT02847182)。 如同新开展的试验介绍“脐带血的使用是基于安全有效的数据来自之前和正在进行中的临床使用,其中有超过700名病患在杜克大学医疗中心回输了自己的或兄弟姐妹的脐带血在过去的十数年中。
美国疾病预防控制中心报道,脑瘫的发生率是每323个儿童有一例(0.3%),自闭症谱系障碍流行率为68分之一(1.5%)。 然而参与这个临床实验,病患必须在家庭脐带血库(私人脐带血库)保存自己或是兄弟姐妹的脐带血。迄今为止这些保存了脐带血的家庭成员的健康状况只在最近公布的从注册客户调查中找到。作者指出,共94803个回应家庭中,4.23%报告至少1个孩子显示出脐带血再生疗法的条件,其中症状如如自闭症谱系障碍和脑瘫的合成比率为2.18%。
世界范围来说数万儿童有资格从这项新疗法中受益。单在美国,有超过一百万份脐带血在今天脐带血库中储存,所以如果2%的库存与符合资格的儿童相对应,那将是有潜在的2万名患者。
脐带血协会于13/11/17宣布他们开始寻求资助发展这项被批准的实验成为由他们和杜克大学共同管理的多中心的临床实验。
脐带血干细胞可以帮助中风患者吗?
17.7.18
中风是长期瘫痪和死亡的一大主要因素,影响全世界6分之一的人口。目前唯一被批准的缺血性脑中风的药物疗法是使用化解血栓的酶。然而只有少数患者符合用药资格。我们试想静脉回输由血库保存的非自身的脐带血将会改善缺血性脑中风的患者功能。为此我们做了1期开放实验以验证单次静脉血型匹配免疫人类白细胞抗原不匹配的非自身输血安全性和可能性。10名患严重中脑动脉缺血性脑中风患者加入了此项试验。血型匹配免疫人类白细胞抗原不匹配的脐带血在中风后3到9天后输入。12个月后的负作用统计显示此疗法在中风病患中很好忍受,且没有与验证产品直接严重相关的负作用。同时参与者做的神经和功能向的测试,包括使用修改的排行榜分数(mRS)和国家健康中风评分表(NIHSS)。3个月的术后调查显示mRS分数增长至少1级,NIHSS涨了4分,与基线相比。总而言之,这些数据说明单次静脉免疫人类白细胞抗原不匹配的异体脐带血对成人缺血性脑中风患者来说是安全的,也足以支撑展开2期的随机安慰剂对照试验。发表于《干细胞转译医学》2018。
干细胞逆转卵巢早衰和恢复生殖力的新希望
21/06/18
患有过早卵巢功能不足(premature ovarian insufficiency)的年轻女性可能可以通过使用她们自己的骨髓干细胞来激活她们的卵巢并避免过早绝经,一项新研究指出。来自仍在继续的ROSE临床试验的初步结果将在ENDO2018上,也就是芝加哥举办的100周年的内分泌学会年会上展示。
“迄今为止的两名治疗参与者,血清雌激素水平在注射干细胞的3个月后开始增加,然后此效果持续了至少一年。她们的绝经症状缓解了,在注射干细胞进卵巢的6个月后,她们的月经恢复了。”Ayman Al-Hendy博士说,他是芝加哥伊利诺呀大学女性生殖学教授和蛋白转录研究主任。
研究者计划录用33名参与者加入临床治疗试验。那两个已经做过了的患者,她们的干细胞从后腰盆骨的骨髓中收集,然后以最小的创伤的方式注射进一颗卵巢而保持另一个原样作为对照。患者被紧密照料和进行频繁的血检,卵巢影像,绝经综合症问卷调查以及安全研究。
现在2名女性的雌激素水平显著升高,她们又开始月经。研究团队期望她们可以恢复怀孕的可能性。
“经注射的一颗卵巢的超声影像显示尺寸明显增加,对比与未注射的另一个。就目前已完成的案例来看,患者对疗法的容忍度很高,没有任何副作用和状况出现。”Al-Hendy说。
通常卵巢一直产卵和分泌荷尔蒙直到五十几岁停经。大约百分之一的女性患有过早卵巢功能不足的症状,有些甚至才十几岁就得了,作者在概要里写到。
得了这个症状之后,卵巢停止工作,女性早早停经。她们失去了月经,排卵和生育亲生孩子的能力,而且她们有较高风险的绝经综合症,包括发热,盗汗,情绪不稳和阴道干滞,心血管疾病,骨质疏松和过早认知功能丧失,Al-Hendy说。
作者正在招募更多试验参与者以长期跟踪患者。
故事来源:内分泌学会提供的材料缩写。
脐带血可与乳癌一战?
18 JUNE 2018
McMaster大学的研究者发现长期冷冻保存的脐带血拥有治疗乳腺癌的潜力。
此项研究缘于McMaster的健康方面的科学家寻找目前广泛冷冻储存于世通常用于干细胞移植的脐带血的额外医疗功用。其结果最近公布在《免疫学期刊》
“探索利用这些大量保存的脐带血的方法和理解其药用价值是非常重要的。”文章合作者Ali Ashkar教授说道,他在McMaster大学Michael G.DeGroote医学院致病菌与分子药物系任教。
相较于新鲜的脐带血,研究者从冷冻了10年半,2年半的脐带血中得到被称为“天然杀手”的细胞,它是一种在杀灭肿瘤和受病毒感染的细胞时起重要作用的白细胞。
基于体外实验,研究者衡量了天然杀手细胞的大量增殖能力,以及他们摧毁乳腺癌细胞的效能。
结果显示长期冷冻后再开启的脐带血细胞并没有在增殖能力上及功能有不良效果。这项研究同样显示这些细胞在攻击主要乳癌细胞上尤其高效。
“我们展示了从冷冻保存的脐带血中得到大量增殖的天然杀手细胞的可能,”Ashkar说,“其可以成为一个可用的天然杀手细胞来源用于癌症免疫疗法,尤其在乳癌上。”
目前全球有超过60万脐带血存储于世,而且这个数字可以预期随着科技进步而强劲增长。至今已有大约3万个脐带血移植完成。
“脐带血在出生时保存,以便以后需要时,用于治疗宝宝。”Tina Nham说,她是这项研究的主笔,同时也是2年级的McMaster大学的医学生。“这项研究展示宝宝出生时出于其抛弃脐带血,不如冷冻留作以后免疫疗法的材料治疗各种疾病,包括乳癌。”
“目前尚不明确保存在公用或私用脐带血库里的脐带血被长期保存后会怎样,”Ashka说,“我们的想法是,在保存它们几十年后,其功能依然得到保留的能力,给予了作为大量,长久和多样的细胞供给来源这样一个契机,其中包括可收集的药用天然杀手细胞。”
其他作者来自McMaster大学病原与分子药物系,McMaster免疫研究中心和俄亥俄州哥伦布国家儿童医院。
原文见https://brighterworld.mcmaster.c ... utm_content=Article
预防I型糖尿病的诀窍
冷冻特定种类存在于脐带中的白血细胞可能可以预防I型糖尿病,研究人员如是说。
弗罗里达大学的团队试图探索脐带的冷冻技术及利用它来找到未来治疗I型糖尿病的方法。
这种操作已经被父母用于保存这些能在未来潜在挽救孩子生命的细胞。
这项研究对Treg细胞有诸多发现,Treg细胞控制免疫系统和预防诸如I型糖尿病这类的自免疫疾病。
研究团队起先从脐带血中收集了50万个Treg细胞,尽管他们还没有找出具体需要多少才能保证有效。
但他们使用Treg细胞时,来自脐带血的明显比体内已有的更有效和安全。这是因为脐带血细胞在I型糖尿病发病之前就已经存在了。
随之他们发现冰冻和增繁殖Treg细胞显示出跟I型糖尿病的重要关联。
Michaael Haller博士,本研究的笔者之一,同时也是弗罗里达大学医学院儿童内分泌科的首长和教授,说“I型糖尿病可能源于病人某种免疫细胞的数量或功能不均衡。”
“我们有这个潜力通过置换有缺陷的细胞来恢复这个平衡。我们从病人的脐带血中得到我们想要的细胞,然后在实验室里增殖更多并一次性输回病人体内。”
这项发现源于一名高风险澳大利亚幼儿的一次用脐带血预防I型糖尿病的试验。
此项研究发表于期刊《分子疗法》
https://www.diabetes.co.uk/news/2017/mar/umbilical-cord-blood-could-hold-clue-to-preventing-type-1-diabetes-95732370.html
脐带血攻克肝病的新曙光
19FEBRUARY 2018
脐带血干细胞被用于治疗曾经夺命英国顶尖网球选手的肝病。
ElenaBaltacha,曾制霸英国网坛10年的刚刚30岁网球选手,在抗击长达10年之后,丧命于原发性硬化性胆管炎。
这是一种将胆汁从肝导向肠的导管的病变。导管随时间逐步发炎,结疤然后窄化,并最终阻塞,而导致肝衰竭。
这种病的患者常常是年青人,在他们的岁月之初就发病,有时甚至是在童年。没有药物可以缓解症状,而位于的选项只有肝移植。
Hirschfield教授和他的研究团队相信这是一种致命的免疫反应导致的炎症。
“我们从试验得出结论,干细胞可以减少这些导致管道结疤,窄化和阻塞的炎症。我们愿意这样想,我们可以阻止病人走向肝衰竭,而干细胞能管控那些无药可救的疾病。”
Morethan 300 people a year are diagnosed with the condition.
‘Wehope that stem cells will be a breakthrough in this horrible disease” said ProfHirschfield.
每年有超过300个人被诊断出患上了这个病症。“我们希望干细胞是攻克它的一个突破”Hirschefiled教授说。
“ElenaBaltacha曾经勇敢的谈论她的病情,并继续以尽可能高的水准打网球。我们希望干细胞试验可以防止更多年轻生命的逝去。”
狼疮干细胞研究获得资金支持
(PS第一次听说狼疮还是因为轻舞飞扬)
美国狼疮基金会近来宣布之后5年提供380万美金支持前无古人的临床试验以评估医治狼疮的干细胞疗法。
这项创新的研究由南卡医学院Gary Gilkeson和DianeKamen医生领导,而且标志着向狼疮研究往前迈出勇敢的一步。而这一领域目前只有一种FDA批准专门研发的药物。这项研究将会确定干细胞疗法对于狼疮的治疗效果是否会随时间衰减,是否减少对重要器官的伤害和用药需求,比如类固醇类,通常有副作用。
来自中国初步的结果显示相当比例对目前疗法没有改善的患者从此种干细胞疗法中获益,而且几乎没有反效果。
下一步就是双盲测试来证明它对于目前标准疗法来的安全和有效。测试中,三分之一患者接受安慰剂而余下患者接受捐赠得来的干细胞输血。
二期试验预期2018初开始招募81狼疮患者参与,将扩展到额外6个位于亚特兰大,芝加哥,洛杉矶,罗切斯特,教堂山和旧金山的学术中心展开。
关于狼疮
狼疮是一个不可预测和被人误解的自免疫疾病。它可以在身体不同部位发生,而难于诊断和治疗。狼疮的残酷在于它不可见以及难以界定,多样的症状,无预警中风,而且诱因和解法都未知。它对健康的影响可以小到皮肤起疹子大到心脏病。狼疮可能逐步摧毁健康和致命,然而关于它的研究与其他影响范围可观并重大的疾病相比一直缺少资金投入。
美国狼疮基金会是唯一致力于解决这个世界上最残酷,不可预测和具破坏力的疾病之一的全国范围的力量,同时也提供对患者的看护支持。“通过全面的研究,教育和宣传项目,我们领导了这个增进患者生活质量的战役。想要了解更多可前往lupus.org
脐带血有助心力衰竭的预后
15 NOVEMBER 2017
一项新的研究发现脐带血可以为心衰患者提供救治。
这份来自美国心脏协会,发表于2017年9月的报告 揭示出脐带血干细胞的使用增进了患者心脏功能
这项研究基于30名年龄18到75岁的心衰患者, 其中一些被脐带血治疗,而另一些被施以安慰剂。
那些被注射脐带血的患者的心脏肌肉在随后的一年当中见到显著的加强,这包括泵血的能力,和更高层次的功能。
这些效果带来患者生活质量的提升。
研究作者Dr Jorge Bartolucci说,这项治疗可以转变医生对现有心衰治疗方法的认知,因为那些宣称治疗这个致命疾病的疗法繁杂而低效。
标准的基于药物的治疗方案在控制心衰上面并不是最优的选择,而且患者常常不得不逐步开始侵入性的手术,比如在血管安置机械装置或心脏移植。Dr Bartolucci声称。
另一名研究者Dr Fernando Figueroa为这项研究的潜在价值兴奋不已,“我们为我们的发现雀跃,因为一项无侵入性,可靠的新疗法将出现,医治那些面对严酷疾病的病人。”
这项研究指出,即使最新的医疗进展已经开始改善病情,仍有一半确诊心衰的病人在诊断后的5年内死亡。
美国心脏协会期刊,Circulation Research发表了这项研究成果。
脐带血拯救了小Jack
15 NOVEMBER 2017
当Jack在多伦多Mount Sinai医院出生时,他不能呼吸也没有反应。
医生把他从母亲身边带走,然后试着使他复苏。他们总算救了他的命但马上不得不告诉他父母一个坏消息,他们的儿子得了缺氧性脑损(HIE)。Jack很可能会遭受一些认知和生理上的障碍。
但是仅仅出生12天的Jack被注射了自身的干细胞,而成为加拿大最年轻的接受干细胞疗法的人,以及世界上第一个使用干细胞医治缺氧性脑损的患者。医生们相信,最终他会是众多后来者中的第一个。
2年后,Jack还在成长。脑瘫的他面临着众多挑战,但他的成长已经超出医生的预期,他妈妈归功于干细胞回输。
Dr. Joanne Kurtzberg,杜克大学的研究者,已经领导脐带血修复脑损的临床试验。由杜克大学发布的研究结果显示了早期脐带血干细胞回输的成效。
Jack的父母在知道Jack得HIE后搜索这个病症时发现了Kurtzberg的成果,而后得到了新生儿专家Dr Karen Pape的注意。
“她听了我们不得不告诉她的以及读了那些研究发现。”Pankrats说道,“她跟我们的想法一致:干细胞移植带来的可能益处超越其风险。”
在科学和医药圈子,很多干细胞专家预言,脐带血干细胞在一个治疗HIE,自闭症和其他脑部疾病的新纪元的来临中,扮演一个重要角色。
脐带血医治自闭症的大丰收
5 NOVEMBER 2017
逾70%儿童在回输自身脐带血后,在自闭症症状及行为上展现出令人印象深刻的改善。
这些结果来自北卡杜克大学的试验,给予自闭症儿童家长们希望,其中包括一个加拿大小男孩。
Noah Barcolos被诊断出自闭症时只有2岁。
2年后,他是180个参加于Durham, North Carolina school开展的第2阶段研究的儿童之一。
“Noah基本活在自己的世界”,他妈妈Sammy Barcolos这样描述他。“他喜欢在别的孩子旁边玩多过于与他们互动。”
但自从加入了这个疗法,Noah的父母说他的改变显著。
“他有改变,我们有了更多视线接触,互动,表情,”Noah的爸爸Michael说,“现在他会在正确的时间点表达自己,此前就没有过。”
“Generally we saw behaviours improve at 6 months compared to their baseline study,” Doctor Joanne Kurtzberg told CNN.
Noah并不是唯一一个参加疗法后好转的孩子。
“总的来说跟他们的基线比较,我们在6个月后看到行为改善。”Dr.Joanne Kurtzberg告诉CNN.
Kurtzberg是此项研究的其中一个领导者。
她之前的假说是脐带血中的某些免疫细胞穿越了脑血屏障并改变了脑部的连接。
“我们不知道此疗法是否会彻底治愈自闭症,但我希望它长期上会是这样。”
“I’m so happy I didn’t die…”31 OCTOBER 2011
2011年11月7日,《Woman’s day》对奥克兰女孩Frances Everall的独家采访让我们有机会分享她的喜悦,因为这周她在庆祝她摆脱致死癌症的第4个年头。Frances和她的家人从没想奢想过这么一个派对。
你即将读到的是一个非同寻常的故事。
当Frances的家人于2002年把她的脐带血储存在CordBank的时候,他们从没想到过会这么快这么戏剧化的用到它。“谢天谢地我们存了”。
尽管完全没有家族病史,Frances四岁的时候被奥克兰Starship儿童医院诊断出神经母细胞瘤(一种致命癌症,10-20%生还率,大约每年新西兰有5名儿童发病)而且已经处于第四阶段。她的父母被告知将她领回家陪伴她生命最后的时刻,因为医生认为对于4期癌症,治疗前景太过黯淡,即使没有死于癌症,也会死于治疗本身。
这时他们想起Frances存过脐带血,他们是最早存脐带血的一批家庭,于是决定放手一搏,向命运发出反击。随后,手术之后的6轮放疗化疗在杀死癌细胞的同时,也完全毁掉了她的免疫系统。此时,出生时储存的脐带血干细胞被重新注入Frances的身体,重建了她的免疫系统,并恢复工作。在与死神的较量当中,Frances赢了...在自身脐带血的帮助下
现在,Frances可以开开心心的在这个大家为她准备的派对中和小伙伴们一起嬉闹。她展示了从Starship医院得到的一大串彩色弹珠,其中每一颗都是她接受一个治疗(treatment)后的奖励。这样一个生命之花才刚刚绽放的小女孩,若有所思之后问妈妈:
“你知道我最高兴的事是什么吗?”
“是什么?”大家都静静的等着她的回答。
“活着真好,这样我还可以和你在一起......”
采访Frances的视频。癌症治疗的后续康复目前是脐带血的主流应用。
(新西兰首例,世界第51例治愈脑损伤)
Maia Friedlander的故事
时间回到2008年,一个不寻常的奥克兰小女孩Maia Friedlander已经4岁多了,在过去的3年当中,她被隔绝在自己的小世界里,每天要接受6个小时的治疗,挣扎着说话,走路,努力吃东西时不呛到自己,而她的双胞胎Ariel则健康成长。她们的父亲Daniel说, 我们的生活就是在围着Maia的疗程转,但是病情没什么进展。
直到那年二月, 他们遇到了一个来自美国的母亲Mary Schneider, 而她的儿子Ryan是世界上第一个在北卡杜克大学利用脐带血治疗脑损伤的案列。当是,已经有超过50名脑损伤儿童被杜克大学的脐带血重注技术拯救。
于是八月间, Maia和她妈妈Jillian带着她出生时存的脐带血来到了美国,经过了2个小时重新注入她自己的脐带血。数天之后,Maia的注意力和协调性都得到了提高。之后不久,Maia就开始一周上五天幼儿园了。“她现在完全不一样了,她说话,玩耍,拥抱我们...她重生了,我们现在终于可以享受梦寐以求的家庭生活了。”Maia的父母如是说。
同时其他五个kiwi家庭也在考虑送他们的孩子去杜克大学治疗。 Maia爸爸说,”这一趟花了5万刀,外加存脐带血的五千,这个是超了大多数人的承受能力,我们也想看到这个治疗技术可以在当地做“。然而Joanne Kurtzberg,杜克大学此医疗计划的头儿对这个疗法表示谨慎。
干细胞疗法:脐带血,出生时采集,含有干细胞, 拥有变成任何类型细胞的潜力。由于它们跟主人完全匹配,所以被用于癌症治疗后“重启”免疫系统。 实验疗法同样也在尝试利用干细胞治愈一系列遗传疾病。糖尿病和脑损伤。
PS:此为2009年的报道概述,后面的价格和科技方面的介绍已经落伍很多了。原新闻报道可见如下链接http://www.stuff.co.nz/national/health/744670/Twin-undergoes-revolutionary-brain-injury-treatment
脐带血治疗前夜
治疗10周以后
再之后呢?
6年之后(Facebook)
10岁生日(Mindfoodstyle创刊号 Nov2014)
另一则一年前每日邮报的报道
从没拥抱过父母,无法行动的5岁男孩Jay的生活可能被先驱干细胞疗法改变
这是一个伦敦小男孩Jay的故事,也是杜克大学在脐带血应用方面的最新尝试
Jay Shetty在出生时遭受脑损伤而一直脑瘫,这意味着他无法行走,说话,和主动拥抱父母,现在他寄希望于干细胞疗法可以改变他的人生。
他被实施了来自于他1岁的弟弟Kairav出生时储存的脐带血移植。这是世界上第一例运用兄弟姐妹的脐带血干细胞的手术。他的妈妈Shilpa Shetty说,‘我们很高兴Jay被实施这项研究,他的症状缓解了,他现在都能走能说,这太好了。’
而此前,Jay所得的脑瘫,是对一系列脑功能失常的状况的概括名称。它导致行动,姿势和协调性出现麻烦, 而Jay甚至由于视神经和脑的供血不足而失明3年了...
他在英国做了40周的理疗,一年里还去了好几次波兰尝试更激烈的理疗以图改善他的病症。
插叙:2013年就有首例利用干细胞疗法医治脑瘫儿的病例。刚刚几周前, 一个在一次心脏病发后成为植物人的小男孩,接受脐带血干细胞静脉注射疗法后,病情得到显著改善。数月之后,他能说能走,这正是他父母一直期望的。而他所用的,是他自己出生时存的脐带血。
然而,Jay的情况是,他并没有存,所以他只能依靠他1岁的弟弟Kairav存的脐带血干细胞。他们的父母Raj和Shetty之前被告知,弟弟的脐带血干细胞有很高几率和哥哥的吻合。
‘就像所有的妈妈,我会为了让我儿子过好点儿而做任何事。我决定凑钱做这个疗法,这可以给他一个更好的生活,我又怎么能不去这么做呢?
‘
另见http://China2au/forum.php?mod=viewthread&tid=3434310 关于存储脐带血的常见问题解答感兴趣的网友可以交流
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我也纠结过要不要存,但是人家公司不保证18岁脐带血还是可用的,那么有可能时候万一需要的时候用不上。
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存了有意义吗?有。
花钱值得吗?不值。
是商业骗局吗?是骗局。
脐带血的总量仅为80—90毫升,而自体库则一般保存50毫升,“如此少的数量对大多数成人而言几乎没有什么效果”。对接受移植的患者而言,每公斤体重大约需要3.4乘以10的7次方的有核细胞,而脐带血内有核细胞数量约为10的8-9次方。“20公斤以下的儿童使用脐带血比较合适。”
所以大概5,6岁的儿童可以使用。且不说能不能安全保存到18岁,就算到了18岁需要用,对不齐,量不够,,所以18岁,你想多了。
国内有 公共脐带血库,可以捐出去,那才是有用的,脐带血给当下需要的人靠谱些,因为保存条件非常苛刻。
因为利益巨大,所以宣传很多,而且推荐的人有好处拿。。。
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可能Cord Bank以前没有保证,是基于以下两个原因:
1.孩子18岁以后拥有完全决定自身的合法权利,他的脐带血的所有权会从他父母手上转回给他,所以继续储存和使用其脐带血都需要得到孩子的再确认。于是CordBank只给出18年的存储费用选项(现在没有这个选项了,以前可以选择一次性支付18年储存费用),这可能是18年保质期的误传的由来。
2.严格的讲,科学上如果没有证据证明储存18年后,干细胞活性不减,CordBank就无法宣称它的18年有效保质期,无论CordBank对自己在怎么有信心,因为这项技术被发明也才不久。
终于,脐带血储存方法的开创者Prof. Hal Broxmeyer的实验室结果揭示低温保存了23年的脐带血干细胞融化后其存活率没有随时间衰减。
https://parentsguidecordblood.or ... ord-blood-be-stored
当然,对此不屑的人可以马上张嘴再来“脐带血不能安全保存到28岁”,要自证这个年限就只有再多等5年了才能验证了。
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存了有意义吗?有。
花钱值得吗?不值。
是商业骗局吗?是骗局。
花钱是否值是一个很主观的问题,尤其到了涉及生命健康的范畴。
不知你如何理解‘商业骗局’,这个商业性储存脐带血在多数国家包括中国合法合规的运营
脐带血的总量仅为80—90毫升,而自体库则一般保存50毫升,“如此少的数量对大多数成人而言几乎没有什么效果”。对接受移植的患者而言,每公斤体重大约需要3.4乘以10的7次方的有核细胞,而脐带血内有核细胞数量约为10的8-9次方。“20公斤以下的儿童使用脐带血比较合适。”
即使你用了引号,也没给出索引,一口‘想当然’跃然纸上。
脐带血的用法并不像化学药品,剂量以体重计。干细胞就像种子,可以增殖的同时保持全能的特性。现在生物再生技术的发展已然今非昔比。
所以大概5,6岁的儿童可以使用。且不说能不能安全保存到18岁,就算到了18岁需要用,对不齐,量不够,,所以18岁,你想多了。
国内有 公共脐带血库,可以捐出去,那才是有用的,脐带血给当下需要的人靠谱些,因为保存条件非常苛刻。
5,6岁可以用, 或者说现今的应用案列比较多,我认为是统计学原因。因为我们这一代成人没人存过脐带血,得了绝症也不会优先想怎么用脐带血来救命。即使有幸找到配型相似的捐赠,因为不是完美配型,也必须终身服用抗排异药物,治疗效果也不甚理想。
所谓国内血库,身在新西兰的你可以用到吗?有资格用到吗?
CordBank的标准是出生28小时内脐带血冷藏,为了有效确保其活性。
至于苛刻的保存条件,国内的血库我一无所知,但新西兰卫生部的下属MedSafe会年审CordBank,以下链接为新西兰屈指可数的授予执照的制药公司,可见CordBank位列其中(不要问我为什么脐带血算作是药,新西兰医疗相关分类就是这么简单粗暴)
http://www.medsafe.govt.nz/regulatory/licensed.asp
因为利益巨大,所以宣传很多,而且推荐的人有好处拿。。。
真的吗?我当你下线可好?
说到宣传,纵观china2au论坛的回帖,误读脐带血的倒是不少,而CordBank完全缺席,就是支持存脐带血的妈妈们也具体说不出有什么好处。因为脐带血的应用是一个专业问题,而且发展的很快,可以说所有已知的观点都是落后的。
除了midwife那里可能可以看到关于脐带血的憋足的中文翻译小册子,大多数国人都是从国内中文媒体第一次听说脐带血的吧。在新西兰,如果不是文中的Maia的故事广为流传,脐带血也不会为kiwi所知。
我才开了个辟谣贴,就被指责‘宣传很多’‘拿好处’这样的诛心之论...
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一个不太相干的脐带血研究更新
分子生物学家认为每个人基因里都有一个倒计时的钟,时间到了,衰老如期而至。又看到一篇这样佐证的报导,不禁感叹物是人非事事休。但愿脐带血能够折了岁月这把杀猪刀;但愿人生若只如初见...
http://www.medicalnewstoday.com/articles/317006.php
脐带血含有的蛋白质可以恢复衰老的大脑
脐带血掌握着复原随年龄增长而衰弱的学习和记忆能力,加州斯坦福大学医学院的研究者如是说。给老迈的老鼠的大脑被注射人类脐带血后重新激活。研究者建议相似的有益作用可在人类身上复现。
这项研究发布在《自然》上,具有领导治疗年龄导致脑功能下降的方法革命的潜力。
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2017-04/sumc-pih041417.php
衰老驱使神经元和认知功能改变,从而影响脑部与身体其他部位的信号传导,不止于此,还有思考,理解,学习和记忆。这些能力的弱化与很多神经功能混乱相联系。
之前的研究展示年轻老鼠的血清-血液中除去血细胞的部分-被注射进年老老鼠,他们的记忆和学习能力都得到了增强。
新的研究表明人类血清同样能增进老年老鼠的记忆和学习能力。不止于此,老鼠的生理和行为特征也会向人类靠近。这个发现增加了年轻的血清可以使老年人认知能力受益的可能性。
研究者们明确点出了一个脐带血中的蛋白质,它在脐带血中很丰富,但是随年龄减少。正是这种物质能够模拟使老年老鼠大脑恢复活力的效果而不必注射所有的血清。这个单一蛋白质证实了它的药用价值。
“神经学家一直忽略的它,但是对我来说这就太神奇了,你血液里的东西可以影响你的思维。”此片文章作者Tony Wyss-Coray说。
脐带血血清显著改善海马体功能
Wyss-Coray, Castellano和同事们对比来自19-24岁和来自61-82岁脐带血和血清,为了找出那些跟衰老相关联的差异。
研究者们怀疑这些年龄相关的改变可能对海马体产生影响,而海马体是一个至关重要的脑部结构负责把经验转化为长期记忆,这个功能在人类和老鼠身上都是如此。而海马体尤其易受衰老过程的影响,尽管对这种易感性背后的具体机制的认识相当缺乏。
“随年龄增长,海马体退化,损失神经细胞,然后缩小,”Wyss-Coray解释说。记忆和学习的能力因此受损。而海马体的恶化也同艾滋海默的早期症状相关联。
研究者测试了青年和老年的血液,包括最年轻的血液-脐带血-对老鼠海马体功能的影响。老年老鼠接受每4天一次持续2周的老年血,青年血和脐带血的注射。
人类脐带血显著增强了海马体功能。事实上,同对照组相比,接受脐带血的那组老鼠的表现亮瞎眼。
来自老年组的血清对海马体没有影响,青年组则稍微改善了一些。
研究中免疫缺陷老鼠的使用避免了反复注射人类血清导致的负面影响,事后检验这些这些老鼠海马体的完整,活性和再生能力与免疫完整的老鼠无差。
测试也显示了年轻老鼠在记忆和学习能力方面比年老老鼠更胜一筹。
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更新~~~~~~~~~~~
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红斑狼疮内容更新~~~~~~~~~~~~~~
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原发性硬化性胆管炎update
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I型糖尿病update
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NK cell和乳癌update
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POI and fertility update
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stroke update~~~
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FDA expedited access update
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retina update~~~~
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arthritis update
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Sarah's story, Duke University clinical trial update
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hearing loss update
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请教,新西兰有没有 脂肪间充质干细胞(Adipose-derived mesenchymal stemcell, Ad-MSCs) 应用的研究?有哪些专家学者在做相关研究? 谢谢
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临床方面的研究新西兰的倒是没读到过,可能因为小规模的试验意义有限,大规模就需要资源,医生,甚至病人数量都有限,还有法规管制的问题。多数国家的管制都严,也有不严的,比如波兰泰国墨西哥,已经有人去医疗旅游了。
脂肪干细胞目前主要应用在一些组织结构的修复上,然后就分成2方面的应用,一个是骨骼运动系统上的结构,一个是皮肤伤疤整形美容等,多个research groups都在推它的符合GMP标准的产品,因为去年FDA,TGA和欧洲都明确管制脂肪干细胞的应用,今年开始新西兰也开始做立法上的修改,在新human tissue act的基础上修Therapeutic products bill,大方向上是随欧洲标准,然后国会对新西兰国内业界会听取意见做小修改。法规确定了以后,一些医院,美容院可能就开始逐步开展了吧。
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谢谢。如果有皮肤修复方面的研究、应用成果和法规方面的新进展,请更新一下。
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cleft palate update~~~~~~
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Covid-19 update~~~~~~~~~~~~~
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我的孩子出生前,也是纠结要不要存脐带血。考量到新西兰可以安全存脐带血,而且价格也能接受,就当买保险了。
出生前就要和助产士沟通一下,一般是助产士生产过程中帮忙取血的。如果没有问题就可以去Cordbank网站购买kit了。可以一次付清,或者分开几次付清。
每年有$225的储存费用,不过可以让已经储存的妈妈推荐,这样就可以免费了,我孩子已经7岁了,没有付过一次储存费用,就是推荐了需要的准妈妈们:)
如果大家有需要推荐可以联系我 (0272807985)可以留短信,非常乐意帮忙推荐,大家都可以省钱的。