澳洲股价暴涨70%！澳洲药企Neuren“十年苦心经营”落下帷幕（图）

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每个人都渴望身体健康，即使生病了也能及时康复。但不幸的是，在全球近80亿人中，有一部分人身患极其罕见的无法治愈的疾病，只能长期患病，甚至失去生命。这就是“孤儿病”的残酷现实。

因此，3月13日，当澳大利亚制药公司Neuren Pharmaceuticals宣布一款针对孤儿病研发的药物获批上市时，市场立即给予最强支持。批准 - Neuren (ASX: NEU) 股价一天内飙升 70%，市值达到 17 亿澳元！ ASX 考虑将 Neuren 纳入 ASX200 指数，因为其市值急剧上升。

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Neuren 获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的“孤儿药”名为 Daybue（Chemical名称：曲非奈肽，trofinetide），用于治疗一种罕见的儿童早期神经系统疾病——雷特综合征（Rett syndrome）。

Rett 综合症会导致 6 个月大的儿童逐渐丧失运动技能和语言能力，发生率在 10,000 到 1 名新生儿中，每 15,000 人中就有 1 人，且临床表现缺乏特异性，因此诊断难度很大，而Daybue的获批给病童家长带来了一线希望。

药企做“孤儿药”是怎么赚钱的？ Neuren的新药市场潜力如何？作为为数不多的在澳大利亚本土开发并获得FDA批准的公司之一，Neuren未来能否取得更高水平的发展？本文将进行深入分析。

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孤儿药由什么成就商业价值？

在了解Daybue的定价和预期营收数据之前，我们先来看看药企做孤儿药的商业逻辑。

与治疗常见病的药物相比，孤儿药的使用人群较少，预期销量有限，商业价值几乎为零。如果药企在研发上投入时间和金钱，必然会以亏损告终。但现实是，不少药企仍愿意投入巨资进行研发，资本市场也认可这一点。

帮助世界制药公司的愿望是否压倒了利润的本能？当然不是。

这种看似与市场经济格格不入的行为，其实与美国1983年颁布的《1983年孤儿药法案》有关。在这法案中，孤儿药被定义为治疗影响不到20万美国公民疾病的药物，给出了一系列非常关键的激励政策，包括以下三点：

● 孤儿药可享有一段市场独占期，在此期间其他公司不得开发或生产仿制药。引入7年独占期；

● 只要公司研发的药物被认定为孤儿药，监管机构就可以授予优先审评权（例如，美国FDA审查是孤儿药享有非常优惠的定价环境，而在2017年的时候，美国孤儿药的平均价格是每名患者每年186,758美元。

如果没有这样的帮助，位于墨尔本东郊坎伯韦尔的制药公司Neuren可能无法生存。事实上，从2012年开始，该公司就转移了研发重心从治疗神经发育疾病的“孤儿药”，到Daybue研发成功并获得FDA批准，公司在十年的研发过程中一直处于亏损状态。

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根据公司财报，Neuren在2022年之前不会有任何销售收入，2022年公司将只通过与Acadia的授权协议实现了1460万澳元的营收，但剔除1271万澳元的研发投入后，该公司当年的税后净利润仅为18.4万澳元。

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市场潜力如何代布？

继 Daybue 获得 FDA 成功批准后，Neuren 指定 Acadia 作为其在美国的分销合作伙伴，并将继续获得超过两位数的销售额百分比版税。

Daybue本月即将在美国开始商业销售，Neuren可以抢先拿到4000万元预付现金。值得注意的是，患有这种罕见病的患者可能需要终生服药，Acadia 给 Daybue 的定价高达每年 375,000 美元，令人咋舌！

Acadia官网介绍Daybue的页面

目前美国约有5000例确诊病例，还有10000例潜在患者。经纪公司 Wilsons 表示，目前有 60% 至 67% 的患者享受医疗补助计划，另有 30% 的患者享受私人保险。

Neuren从Acadia获得的收入分为两部分，一是根据净销售额获得阶梯式专利费，二是根据年销售额实现阶段性里程碑付款。

假设Daybue的年销售额为2.5亿美元，Neuren可以获得所有销售额的10%，也就是每年2500万美元的专利费，以及50万美元的里程碑奖励费。

根据Wilsons预测，2023年Acadia对Daybue的净销售额约为3500万美元，假设该分销商在美国占据 45% 的雷特综合症治疗潜在市场，预计峰值销售额约为 3.5 亿美元。

另外值得注意的是，Neuren无需向第三方支付专利费，这意味着Neuren从Acadia获得的收入将直接流入税前利润, 其利息税前利润率为100%！

此外，根据与Acadia的协议条款，Neuren保留在北美（美国、加拿大和墨西哥）以外的地区销售其药品的权利), Neuren 旨在以类似于 Acadia 分销协议的方式在其他国家寻求 Daybue 的注册和商业化。

根据公司财报，目前欧洲确诊病例4000例，中国2000例，预计潜在病例数将达到41000例.此外，世界其他地区的市场规模是北美的5倍。

目前雷特综合征的确诊率较低，但随着人们认识的提高，以及像 Daybue 这样的治疗方法的出现，诊断率也会提高。

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Neuren下一个“重磅” ” drugs

除了曲非那肽药物，Neuren还在研发用于治疗相关基因突变引起的其他罕见病的孤儿药，这些药物是目前还有第二种化合物NNZ-2591在研发管线中，可用于治疗四种罕见病，即Phelan-McDermid、Angelman、Pitt Hopkins和Prader-Willi综合征（见下表） ，其中前三项综合症已进入临床二期。

Neuren此前已完成NNZ-2591的一期动物试验，表明该药对各综合征动物模型具有明确一致的药效，且安全且耐受性好。公司已在美国展开最多60名患者的II期临床试验，试验结果预计将于今年7月从Phelan-Mermid综合征开始依次发布。

Neuren的CEO表示，由于NNZ-2591可同时用于治疗四种综合征，除了降低追求单一药物的风险外，NNZ -2591有望最终成为比特非那肽更有价值的药物。

Neuren 估计仅美国就有 56,000 名潜在患者，欧洲约有 71,000 名，亚洲约有 205,000 名。潜在市场比雷特综合症大5倍左右。与 trefenatide 药物不同，Neuren 保留了 NNZ-2591 的全球权利。

同时，由于即将出售Daybue以及账户中已有4000万澳元现金，Neuren有足够的资金投资于NNZ-2591的研发。

澳洲金融投资研究观点

< p style="text-align: justify;">Petra Capital 医疗行业分析师表示，FDA 的批准通常是一家制药公司的分水岭时刻，它可以从风险和财务角度转变一家公司的处境。

然而，Neuren是一家刚刚实现商业化的公司，虽然FDA的批准可以让公司的股价和市值在短期内飙升，但公司能否实现可持续发展，Daybue在美国市场的表现至关重要，也将直接影响Neuren能否将Daybue疗法拓展至其他国家。

此外，由于单一孤儿药市场规模有限，Neuren也在积极进行其他相关孤儿药的研发，以覆盖更广阔的市场。

总的来说，如果Daybue能够达到预期的销量，NNZ-2591的二期临床试验能够取得积极的成果，Neuren的商业前景将会非常好。另外，国际资本也特别关注澳洲药企的研发成果。许多澳大利亚公司在其产品获得美国FDA批准后被收购并获得了可观的资本增值。因此，投资者可继续关注Neuren的动态，以把握未来的投资和退出机会。

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