澳洲研究者研发了一种突破性的药物,可能给治疗运动神经元疾病(MND)带来希望。
“这是巨大突破”,合作医疗开发首席科学官及墨尔本老呆症研究中心主任 Ashley Bush教授周五说。
“这是运动神经元疾病首次出现有人类证据的改善疾病的药物。” 他说。
“我们期待很快在更大规模的研究中确认其正面效果。”
称为 CuATSM 的药物在6个月的时间内把病人的疾病发展延缓了约70%。
参与者改善了肺部功能和认知,并降低了运动残疾的程度。
运动神经元疾病是一种进行性的致命的神经退行性疾病,控制肌肉运动的大脑细胞死亡,最终导致麻痹。
病人往往在被确诊的三年内死于呼吸衰竭,而且对此没有治疗措施。
研究者们计划在2019年中晚期进行规模更大的第二阶段的试验来确认药物的有效性。
这种药物目前也试用在帕金斯症病人身上。
2014年前墨尔本澳式足球俱乐部教练Neale Daniher联合创立了战胜MND组织。
Daniher 公开宣布他被确诊患有运动神经元疾病,并和疾病抗争以筹措资金以及提高觉醒来寻求治疗方法。
Florey研究所和墨尔本大学的研究者的研究结果递交给了在苏格兰的格拉斯哥举行的ALS / MND国际研讨会。
https://www.sbs.com.au/news/new-aussie-drug-gives-hope-to-treat-mnd
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好事
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肌萎縮性脊髓側索硬化症:漸凍人症:了不起的研究成果。
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好样的
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鼓励
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是不是传说中的肌无力?
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怎么澳洲经常研究出神药,真的假的
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呱唧呱唧
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为什么没有翻译Paul Donnelly那段?
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因为才第一个阶段,然后媒体就开始大肆宣传了,第二阶段的测试还没开始啊,到最后能不能上市都还是个问号。就算所有的步骤都走完了,二三十年内能不能让普通人买得起也是问号。
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直系亲属死于MND, 一辈子的梦魇
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不是同个病。
重症肌無力屬於自體免疫性疾病,是因為抗体堵塞或是破壞神经肌肉接点中的尼古丁受器(英语:Nicotinic acetylcholine receptor)[1],因此神經脈衝無法引發肌肉收缩[1]。有一種罕見的神经肌肉接点遺傳疾病也會有類似症狀,稱為先天性肌无力综合征(英语:Congenital myasthenic syndrome)[2][3]。肌無力的母親所生的嬰兒,在出生後頭幾個月也有會有類似症狀,稱為新生兒肌無力[1]。診斷可以透過檢查特殊抗體的血液檢查、騰喜龍試驗(英语:Tensilon test)或是神經傳導研究(英语:nerve conduction study)進行[1]。
这个是ALS渐冻人,霍金就是这个病
肌萎缩侧索硬化症有90%至95%的发病原因不明。[4]约5%至10%遗传自父母。[6]大约有一半的病例是由两个特定基因引起的。其导致控制随意肌的神经元死亡。该病的诊断基于个人症状和体征测试,以排除其他致病的可能。[4]
肌萎缩侧索硬化症现今尚无根治方法。[4]一种名为利鲁唑的药物可以延长大约2至3月的寿命。[7]无创通气治疗(英语:Non-invasive ventilation)可以提高患者的生活质量并延长寿命。[8]肌萎缩侧索硬化症通常在60岁左右发病,但一些直系遗传病例通常在50岁左右发病。[6]患者从发病到死亡的平均生存期为3至4年。[9]只有10%的患者生存期超过十年[4],极少数生存期为50年甚至更久。大多患者死于呼吸衰竭。世界上很多地方,肌萎缩侧索硬化症的患病率还是未知的。[6]在欧洲和美国,每年大约每十万人中就有2.2人确诊肌萎缩侧索硬化症。[6][10]
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是的,估计微信公众号上又要轮一波澳洲神药了
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DNA有测试吗, 怕遗传,更怕隔代遗传。
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问医生比较靠谱。
根据我得到的信息DNA能测试的病很有限,或者说有一些病没有症状之前去测试成本太高一般人无法负担。
放心啦祖传基因传递到现在大部分都是没有大毛病的,ALS这种都算罕见病了。
真的那么倒霉,测出来也无法可想。
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老毛的病?
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好消息!
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厲害了
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澳大利亚的这种新闻是不是太多了点,都麻木了,是不是都能转化为真正的医疗手段啊
我们不需要澳洲版的厉害了我的国
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不错
期待第二期试验
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