澳大利亚生物技术巨头 CSL 将在获得监管机构批准的名为 Hemgenix 的新药后，将首个 B 型血友病基因疗法推向美国市场。
CSL 周三证实，美国食品药品监督管理局（Food and Drug）自 2020 年与美国生物技术公司 UniQure 签署价值 6.55 亿美元的交易以来，政府已批准该疗法。
CSL 在 2020 年以 4.5 亿美元的价格从美国生物技术公司 Uniqure 获得了开发基因疗法的权利。Credit:The Age
B 型血友病患者血液中称为因子 IX 的蛋白质水平不足，需要终生定期输注以产生保持健康所需的凝血蛋白。
Hemgenix 被设计为一种通过静脉输注进行的一次性治疗，它可以教会患者的细胞制造因子 IX，从而消除了对更多常规治疗的需要。
它的批准标志着世界首创基因疗法，一个新兴的治疗领域，旨在去除有缺陷的基因或添加新基因以帮助对抗疾病。
由于基因疗法被设计为一次性治疗，可以替代患者一生中的常规治疗，因此它们通常标价过高。
CSL 将以 350 万美元（530 万美元）的价格上市 Hemgenix )，使其成为美国历史上最昂贵的单一疗法之一。
在制定定价决策时，制药商会考虑一种疗法在患者一生中的经济效益以及该疗法将节省的费用医疗保健系统与当前护理标准的比较，以及保险公司愿意和能够支付的费用。
今年早些时候，独立的非营利组织临床和经济评论研究所 (ICER)， which models drug pricing in the United States, which models drug pricing in the United States, which models the drug pricing in the United States, 以 250 万美元的假设“占位价格”审视了治疗，并表示物有所值。
AdvertisementCSL 的首席医疗官 Bill Mezzanotte 表示，此次批准标志着这家成立于墨尔本的公司的历史翻开了新篇章医疗创新的前沿。
“通过 Hemgenix，我们现在提供全面的产品组合治疗 B 型血友病的创新药物，让患有这种疾病的人在治疗方面有更多选择，”他说。
今年 9 月，澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 授予该疗法“孤儿药称号”，为产品在澳大利亚的使用进行评估铺平道路。在获得监管部门批准之前，不会就该药物的定价做出任何决定。
分析师一直预测，Hemgenix 的批准可能会增加 CSL 从 2024 年起的收入，并指出该治疗使公司的治疗多样化
该公司股价在早盘交易中自今年年初以来首次回升至 300 美元以上，但在周三下午有所回落，下跌 0.1% 至 297.03 美元澳大利亚东部夏令时间下午 2:15。
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