具有里程碑意义的英国试验结果显示，一种开创性的基因编辑药物为治愈影响多达 50,000 名英国患者的侵袭性心力衰竭带来了希望。
这是第一次在患者身上产生效果的药物——它可以编辑体内的 DNA 而无需去除任何组织。只需要一剂。
昨天在芝加哥举行的美国心脏协会会议上宣布的这一突破，为解决多种疾病打开了大门。类似的方式，包括失明、高胆固醇甚至 HIV。
这种名为 NTLA-2001 的实验药物基于获得诺贝尔奖的基因工程技术
到目前为止，已有 12 名患者接受了试验，该试验由伦敦皇家自由医院的 NHS 心脏病专家和其他诊所进行。
这是第一次这样一种药物——无需切除任何组织即可编辑体内 DNA——已经在患者身上产生了效果。 （库存图片）
'这是有史以来第一次在体内或体内进行基因编辑的人体试验，我们的研究证明这是可能的，而且安全，”首席研究员 Julian Gillmore 教授说。
与心脏供血突然受阻时发生的心脏病发作不同，心力衰竭是一种由于肌肉变弱，心脏不再有效泵血的慢性疾病。
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症状包括使人虚弱的疲劳和呼吸困难，并且由于病情严重，患者经常住院。
虽然一些患者被认为是天生就有导致这种疾病的基因缺陷，但其他人在成年后会自发产生这种突变，这意味着它可能发生在任何人身上.
到目前为止，已有 12 名患者在该试验由伦敦皇家自由医院（如图）和其他诊所的 NHS 心脏病专家进行
目前，医生有一种药物可以减缓它的进展，给病人几年的生命，以及其他的缓解一些最严重的症状。然而，在患者的余生中，必须在医院每三周给予一次。
仅静脉输注一次 NTLA-2001 就产生了相同的结果。没有发现明显的副作用。
伦敦大学学院淀粉样变性中心的 Gillmore 教授说：“这些结果表明它可能会阻止疾病进展或甚至带来改善。
'如果这项试验继续成功，治疗可能会让在病程早期被诊断出的患者完全领先无需持续治疗即可正常生活。'
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